Una nuova cura per la colangite biliare primitiva. E il merito è anche italiano

Una nuova cura per la colangite biliare primitiva. E il merito è anche italiano

La biotech americana Intercept ha ottenuto l'approvazione del suo primo farmaco orfano grazie anche agli studi dell'Università di Perugia

Quindici anni. Tanti, dal punto di vista di un paziente con una malattia rara, priva di un trattamento efficace. Pochissimi, per creare un'azienda farmaceutica, sviluppare una molecola, superare tutte le fasi di sperimentazione clinica e arrivare ad ottenerne l'approvazione, prima da parte dell'americana FDA e poi dell'europea EMA.

Il primo studio sull'acido obeticolico è stato pubblicato da un team di ricercatori dell'Università di Perugia

È  la storia di Intercept, biotech americana fondata nel 2002 e presente anche in Italia dal 2015. Il farmaco è l'acido obeticolico, in grado di trattare la colangite biliare primitiva (chiamata fino ad un anno fa cirrosi biliare primaria) e altre patologie epatiche.

L'azienda, specializzata nella cura delle epatopatie non virali, ha il suo quartier generale a New York e impiega circa 400 persone negli Stati Uniti e in vari paesi europei. Ma l'Italia ha avuto un ruolo essenziale nella storia della società, a partire dalla sua fondazione: il primo studio preclinico sull'acido obeticolico, infatti, è stato pubblicato nel 2002 sul Journal of Medicinal Chemistry dal professore di chimica farmaceutica Roberto Pellicciari e dal suo team di ricercatori dell'Università di Perugia. Anche gli studi pilota, che sono proseguiti nel corso degli anni successivi per le diverse indicazioni cliniche, hanno coinvolto diversi centri italiani.

Un lungo percorso, quello dell'azienda  guidata dal manager canadese Mark Pruzanski, che ha avuto il primo dei suoi traguardi il 15 dicembre 2016, data dell'approvazione dell'acido obeticolico da parte dell'Agenzia Europea dei Medicinali. Si tratta del primo nuovo trattamento disponibile da quasi 20 anni per i pazienti europei colpiti dalla malattia.

La colangite biliare primitiva è una patologia autoimmune del fegato, cronica e progressiva, che colpisce soprattutto le donne. È caratterizzata dalla distruzione progressiva dei piccoli dotti biliari, che causa colestasi e infiammazione: se non adeguatamente controllata, può portare a insufficienza epatica, trapianto di fegato e ridurre sensibilmente l'aspettativa di vita.

La colangite biliare primitiva distrugge i dotti biliari e se non adeguatamente controllata può rchiedere il trapianto di fegato

Fra le patologie epatiche autoimmuni, pur essendo molto rara, è quella che ha la frequenza maggiore: secondo il portale Orphanet, la sua prevalenza globale è di 2,1 casi su 10.000 persone, con un'incidenza di 0,3 su 10.000 l'anno. Viene trattata con successo con l'acido ursodesossicolico, che contrasta la malattia in 7 casi su 10. Negli altri casi (intolleranza o risposta inedaguata) serve un farmaco diverso: la terapia di seconda linea è l'acido obeticolico, prodotto appunto da Intercept.

Una storia di successo che dimostra l'eccellenza della ricerca italiana, che può vantare una grande tradizione e un'altissima expertise in gastroenterologia e in epatologia, settori nei quali esiste una stretta ed efficace collaborazione fra i gruppi di studio e i clinici. Una ricerca spesso mortificata per la mancanza di risorse economiche, ma capace, quando adeguatamente supportata, di ottenere risultati tangibili a beneficio dei pazienti, che a volte possono attendere un nuovo farmaco, come in questo caso, anche per vent'anni.

Francesco Fuggetta

In collaborazione con

Osservatorio Malattie Rare