Cancro. Via libera UE alla CAR-T therapy tisagenlecleucel

Cancro. Via libera UE alla CAR-T therapy tisagenlecleucel

redazione

La Commissione Europea ha approvato tisagenlecleucel (nome commerciale Kymriah), la terapia che utilizza i linfociti T del paziente stesso per combattere il cancro e che già ad agosto dello scorso anno aveva ricevuto l’ok dall’americana Food and Drug Administration.

Il prodotto potrà essere usato per il trattamento dei pazienti pediatrici e giovani adulti fino ai 25 anni con leucemia linfoblastica acuta a cellule B refrattaria, in recidiva post-trapianto o in seconda o successiva recidiva e per il trattamento di pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B recidivante o refrattario dopo due o più linee di terapia sistemica. 

Tisagenlecleucel, sviluppato dall’Università della Pennsylvania e Novartis, è un medicinale vivo, prodotto individualmente per ciascun paziente, mediante la riprogrammazione delle cellule del suo stesso sistema immunitario (è quella che viene definita CAR-T, Chimeric Antigen Receptor T-cell).

 «Quando l’Università della Pennsylvania e Novartis hanno deciso di lavorare insieme per sviluppare la terapia CAR-T, il nostro obiettivo principale era chiaro e ambizioso: rispondere ai bisogni insoddisfatti dei pazienti ed estendere, migliorare e salvare la vita umana», ha dichiarato Carl June, professore della cattedra Richard W. Vague di Immunoterapia presso il Dipartimento di Patologia e Medicina di Laboratorio e direttore del Centro di Immunoterapie Cellulari presso l’Abramson Cancer Center. «Siamo orgogliosi che il nostro impegno nello sviluppo di terapie CAR-T possa ora offrire alla comunità emato-oncologica europea una novità foriera di nuova speranza».

Tisagenlecleucel ha ricevuto la designazione di “medicinale orfano”, ed è una delle prime terapie designate come PRIME a ricevere l’approvazione comunitaria; PRIME (PRIority MEdicines) è un programma lanciato dall’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA, European Medicines Agency) al fine di migliorare il supporto allo sviluppo di farmaci mirati a bisogni medici insoddisfatti e di aiutare i pazienti a disporre il più presto possibile di terapie che potrebbero migliorare significativamente la qualità della loro vita.

«Per i pazienti della UE, la disponibilità di tisagenlecleucel rappresenta un progresso senza precedenti del paradigma terapeutico, e costituisce inoltre una terapia salvavita per i giovani pazienti con leucemia linfoblastica acuta che non sono stati trattati con successo con le terapie esistenti e per i quali sono rimaste poche opzioni terapeutiche», ha commentato Peter Bader, capo della Division for Stem Cell Transplantation and Immunology e Principal Investigator dello studio ELIANA presso la University Hospital for Children and Adolescents di Frankfurt/Main.

ELIANA è uno dei due studi (l’altro si chiama JULIET) che ha convinto l’EMA della validità dell’approccio CAR-T nella lotta alla leucemia linfoblastica acuta a cellule B e del linfoma diffuso a grandi cellule B recidivante o refrattario dopo due o più linee di terapia sistemica. 

«L’approvazione di tisagenlecleucel rappresenta una svolta trasformativa per i pazienti in Europa che hanno bisogno di nuove opzioni terapeutiche», ha affermato Liz Barrett, CEO di Novartis Oncology. «Perseguendo tenacemente il suo obiettivo di ridisegnare la cura del cancro, Novartis sta realizzando un’infrastruttura globale per la fornitura di terapie cellulari CAR-T, laddove prima non ne esisteva alcuna».