In arrivo nei prossimi mesi in Italia una nuova molecola per la cura dell'emofilia A

Farmaci

In arrivo nei prossimi mesi in Italia una nuova molecola per la cura dell'emofilia A

di redazione

Dalle crescenti aspirazioni e prospettive future dei pazienti emofilici fino a damoctocog alfa pegol, il fattore VIII ricombinante a lunga emivita di Bayer recentemente approvato dalla Commissione europea del farmaco (EMA) per il trattamento al bisogno e la profilassi in pazienti con emofilia A precedentemente trattati, a partire dai 12 anni di età.

Questi i principali argomenti di cui si è discusso a Praga durante il simposio “Building on the standard of care: latest innovation in FVIII”, organizzato da Bayer in occasione del recente congresso dell'European Association for Haemophilia and Allied Disorders (EAHAD).

Damoctocog alfa pegol, la cui approvazione in Italia è prevista nei prossimi mesi, ha un’emivita prolungata e consente un regime terapeutico personalizzabile con infusioni ogni cinque giorni, ogni sette giorni o due volte a settimana.

L'approvazione si basa sullo studio registrativo PROTECT VIII, i cui risultati principali sono stati presentati proprio in occasione del congresso di Praga. Lo studio ha mostrato che il trattamento con damoctocog alfa pegol è stato ben tollerato sia in regime di profilassi sia in quello al bisogno, certificando l’efficacia a lungo termine e il profilo di sicurezza della molecola. I pazienti che nello studio hanno mantenuto il regime di trattamento una volta alla settimana hanno registrato un tasso di sanguinamento annuale mediano (ABR) di 0,96 e nel 50% dei casi non hanno manifestato alcuna emorragia.

Il farmaco «garantisce una riduzione importante del numero di infusioni rispetto alle terapie attuali – spiega Elena Santagostino, responsabile dell'Unità di Emofilia all'Irccs Fondazione Cà Granda, Ospedale Maggiore Policlinico di Milano - garantendo allo stesso tempo una più duratura copertura del livello di Fattore VIII circolante. Per il paziente tutto questo si traduce in una maggiore protezione dai sanguinamenti con un numero inferiore di infusioni».

L'approvazione di damoctocog alfa pegol in Europa dello scorso novembre fa seguito a quella già ricevuta negli Stati Uniti e in Giappone.