Nel mondo sono più di 1.800 le molecole in sviluppo per il trattamento di malattie, soprattutto tumori rari, malattie neurologiche rare (22%) e gastrointestinali rare (16%).

Nel 2022, intanto, l’Agenzia europea dei medicinali (Ema) ha approvato 21 i nuovi farmaci orfani (quasi il 25% del totale di quelli autorizzati) che si aggiungono agli oltre duecento approvati tra il Duemila e il 2021. Medicinali che curano e migliorano la vita di 6,3 milioni di malati rari nel mondo.

 «I risultati dimostrano l’impegno delle imprese farmaceutiche su questo fronte» sostiene Marcello Cattani, presidente di Farmindustria, l'Associazione delle aziende del settore che operano in Italia, in occasione della Giornata delle malattie rare. Si tratta di risultati «raggiunti anche grazie all’attuale Regolamento europeo per i farmaci orfani – sottolinea - che ci auguriamo continui anche dopo la revisione a livello UE a garantire un quadro competitivo di regole per la ricerca, a beneficio dei pazienti. Solo così troveremo risposte innovative e sempre più efficaci per rispondere alla domanda di salute».

Per Cattani «è importante anche rafforzare il network pubblico-privato per favorire e accelerare la Ricerca &Sviluppo. E continuare a puntare sugli screening neonatali, per cui l’Italia è prima in Europa e seconda a livello globale, dietro solo agli USA».

Il nostro Paese«ha però bisogno di migliorare i processi di recepimento dei nuovi farmaci orfani approvati dall’Ema – auspica il presidente di Farmindustria - con un accesso più veloce e più ampio ai farmaci disponibili». In questo modo «si potrebbe ulteriormente valorizzare il passo in avanti fatto con l’approvazione da parte del Comitato nazionale malattie rare presso il ministero della Salute del Piano nazionale malattie rare 2023-2025 che dovrà passare dalla Conferenza Stato-Regioni. Ora è il momento di accelerare la conclusione di questo percorso e renderne l’attuazione veloce, prevedendo risorse adeguate».  

Le aziende «vogliono continuare a investire in un settore complesso a causa della rarità delle patologie – assicura infine Cattani - per offrire nuove speranze di cura a tutti quei cittadini, di cui la maggior parte bambini, che nel mondo convivono con malattie rare e alle loro famiglie».