La Commissione europea approva emicizumab per il trattamento di persone con emofilia A con inibitori

La Commissione europea approva emicizumab per il trattamento di persone con emofilia A con inibitori

redazione

Roche ha annunciato che la Commissione europea ha approvato emicizumab per la profilassi degli episodi di sanguinamento in persone con emofilia A con inibitori del fattore VIII. Emicizumab può essere usato in tutte le fasce d’età.

Quasi una persona con emofilia A severa su tre può sviluppare inibitori a seguito del trattamento con le terapie sostitutive del fattore VIII. Questo aspetto aumenta il rischio di sanguinamenti potenzialmente letali o di episodi di sanguinamento ripetuti, in grado di causare danno articolare a lungo termine.

Non solo: le persone con emofilia A con inibitori sono esposte a un rischio di decesso superiore del 70% rispetto a quelle senza inibitori.

«Per la prima volta da oltre venti anni a questa parte, le persone con emofilia A con inibitori potranno disporre di un nuovo farmaco» sottolinea Sandra Horning, Chief Medical Officer e Head of Global Product Development di Roche. «Riteniamo che emicizumab possa fare davvero la differenza nella vita delle persone affette da emofilia A con inibitori – aggiunge - e ci impegniamo a collaborare con gli Stati membri dell’Ue per garantire l’accesso a questo importante farmaco nel minor tempo possibile».

L’approvazione si basa su due dei più ampi studi clinici registrativi mai condotti in persone con emofilia A con inibitori, nei quali emicizumab ha dimostrato un’efficacia superiore rispetto al precedente trattamento con agenti bypassanti (BPA) in profilassi o on-demand (al bisogno).

Gli eventi avversi più comuni, osservati aggregando i dati degli studi clinici e che si sono verificati in almeno il 10% dei pazienti trattati con emicizumab, sono stati le reazioni in corrispondenza della sede di iniezione e il mal di testa.