Bristol Myers Squibb ha annunciato che la Commissione europea ha approvato luspatercept per il trattamento dei pazienti adulti con anemia associata a beta-talassemia non trasfusione-dipendente. Luspatercept è attualmente approvato in Unione europea, Stati Uniti e Canada per trattare l’anemia associata a beta-talassemia trasfusione-dipendente e alle sindromi mielodisplastiche trasfusione-dipendenti a rischio molto basso, basso e intermedio. L’autorizzazione all’immissione in commercio con procedura centralizzata approva l’utilizzo di luspatercept in tutti gli Stati membri dell’Unione europea, in Norvegia, Islanda e Liechtenstein.

L’approvazione «è una notizia importante in Europa» sostiene Noah Berkowitz, Vicepresidente Senior, Hematology Development, Bristol Myers Squibb, ed è «la terza indicazione di luspatercept in Europa e siamo impegnati nella valutazione di questa opzione terapeutica first-in-class in un vasto programma di sviluppo clinico in molteplici malattie associate all’anemia».

La decisione della Commissione si basa sui risultati dello studio di Fase 2 BEYOND, che valuta l’efficacia e la sicurezza di luspatercept rispetto a placebo in 145 adulti con beta-talassemia non trasfusione-dipendente. I pazienti erano eleggibili a ricevere la miglior cura possibile, comprese le trasfusioni di globuli rossi e agenti ferrochelanti.

La beta-talassemia è una malattia ereditaria del sangue causata da un difetto genetico nella molecola dell’emoglobina. L'incidenza annuale totale di pazienti sintomatici è stimata in una persona su 100 mila a livello globale. La patologia è associata a un’eritropoiesi inefficace, che determina una ridotta produzione di globuli rossi sani e che spesso porta ad anemia grave, una condizione che può essere debilitante e che può portare a complicanze per i pazienti, e ad altri seri problemi di salute.

Luspatercept è sviluppato e commercializzato attraverso una collaborazione globale con Merck a seguito dell’acquisizione di Acceleron Pharma da parte di Merck a novembre 2021.

L’autorizzazione all’immissione in commercio con procedura centralizzata non comprende l’approvazione in Gran Bretagna.