Dall’UE primo OK a otto nuovi medicinali; due sono farmaci orfani

Approvazioni

Dall’UE primo OK a otto nuovi medicinali; due sono farmaci orfani

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Era l'ultimo meeting del CHMP a Londra. Da marzo le riunioni si sposteranno nella nuova sede dell'Agenzia ad Amsterdam
di redazione

Ci sono due farmaci orfani (uno contro la fenilchetonuria e l’altra contro la rarissima sindrome da chilomicronemia familiare), un “antidoto” contro gli anticoagulanti di nuova generazione, un medicinale per il diabete di tipo 1, uno per i casi gravi di influenza, uno contro la psoriasi e due antitumorali. 

È stata proficua l’ultima riunione del Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) dell’European Medicines Agency; l’ultima a svolgersi a Londra: dal prossimo mese i meeting si sposteranno nel nuovo quartier generale dell’Agenzia ad Amsterdam. 

Nel dettaglio, il CHMP ha espresso parere positivo all’approvazione di andexanet alfa (nome commerciale Ondexxya, sviluppato da Portola Netherlands). Si tratta del primo antidoto ai nuovi anticoagulanti orali diretti. Nello specifico il medicinale è indicato come antidoto ai farmaci apixaban o rivaroxaban, quando si rende necessario contrastare la loro azione a causa di rischio o emorragie in atto. Il CHMP ha raccomandato un’approvazione condizionata, per rendere disponibile il farmaco in attesa di nuove prove di efficacia e sicurezza. 

Il Comitato ha espresso parere positivo anche per pegvaliase (nome commerciale Palynziq, sviluppato da BioMarin): il farmaco è indicato per i pazienti con almeno 16 anni affetti da fenilchetonuria, una rara malattia metabolica di origine genetica. 

Raccomandazione di approvazione condizionata è stata espressa dal CHMP anche per volanesorsen (Waylivra di Akcea Therapeutics); si tratta del primo farmaco per la sindrome da chilomicronemia familiare, una malattia rara in cui l’organismo è incapace di metabolizzare i grassi. 

Ha tagliato il traguardo anche sotagliflozin (Zynquista di Sanofi). Il farmaco rappresenta un approccio nuovo nel trattamento del diabete di tipo 1: è indicato infatti in aggiunta all’insulina per migliorare il controllo della glicemia. Tuttavia, ha precisato il CHMP, per ridurre il rischio di eventi chetoacidosi diabetica, per il momento il trattamento è indicato soltanto nei pazienti con diabete di tipo 1 in sovrappeso o obesi con un indice di massa corporea superiore a 27 kg/m2.

Ancora: il semaforo verde è arrivato anche per di zanamivir (Dectova  di GlaxoSmithKline) per il trattamento di forme di influenza particolarmente aggressive. 

Approvazione condizionata anche per lorlatinib (Lorviqua di Pfizer) per il trattamento dei pazienti con tumore al polmone non a piccole cellule ALK+. 

Il CHMP ha poi espresso parere positivo per risankizumab (Skyrizi di AbbVie) per il trattamento della psoriasi da moderata a severa. 

Ok anche per un generico del chemioterapico paclitaxel (Pazenir di Teva) per il trattamento del tumore al seno e per quello del polmone non a piccole cellule metastatici. 

Nello stesso meeting il CHMP ha raccomandato l’estensione delle indicazioni per 5 farmaci: dupilumab (Dupixent di Sanofi) ha ricevuto l’OK per il per l’utilizzo in pazienti adulti e adolescenti a partire dai 12 anni come trattamento aggiuntivo di mantenimento nell’asma grave con infiammazione di tipo 2; olaparib (Lynparza di AstraZeneca) per il trattamento delle donne con cancro al seno metastatico o localmente avanzato HER2 negativo con mutazioni BRCA1/2; l’associazione beclometasone/ formoterolo/glicopirronio (Riarify/Trydonis di Chiesi) è stato raccomandato per il trattamento dei pazienti con BPCO che non rispondono ai trattamenti precedenti; tenofovir disoproxil (Viread di Gilead) oltre che per l’HIV viene raccomandato per il trattamento dell’epatite B nei bambini tra i 6 e i 12 anni.