Fda approva fingolimod per la sclerosi multipla recidivante pediatrica

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Fda approva fingolimod per la sclerosi multipla recidivante pediatrica

redazione

La US Food and Drug Administration (FDA) ha approvato fingolimod per il trattamento di bambini e adolescenti, dai 10 fino ai 18 anni, con forme recidivanti di sclerosi multipla (SMR), che diventa così la prima terapia modificante la malattia indicata per questi pazienti.

Questa approvazione estende la fascia di età per fingolimod, che era già approvato per pazienti con SMR a partire dai 18 anni. Nel dicembre 2017 la FDA aveva concesso a fingolimod la designazione di Breakthrough Therapy (“terapia fortemente innovativa”) per l’indicazione pediatrica.

«Ora disponiamo finalmente di un trattamento approvato dalla FDA per bambini e adolescenti con SM recidivante» commenta Brenda Banwell, direttrice della Divisione di Neurologia al Children’s Hospital di Philadelphia e co-ricercatore responsabile dello studio registrativo che ha supportato l’approvazione per l’indicazione pediatrica. «Le recidive ripetute – ricorda - sono più comuni nei giovani con SM rispetto agli adulti: si tratta pertanto di una notizia incoraggiante per i giovani pazienti e per le loro famiglie».

L’approvazione della FDA «è il risultato del nostro approccio pionieristico alla malattia – sostiene Paul Hudson, CEO di Novartis Pharmaceuticals - e siamo lieti che il nostro continuo impegno a migliorare le cure e l’assistenza di tutte le persone affette da SM abbia reso disponibile un’opzione terapeutica attesa a lungo e specificamente approvata per i pazienti più giovani».

L’approvazione di fingolimod nella popolazione pediatrica è stata supportata dal PARADIGMS, uno studio multicentrico di sicurezza ed efficacia di fase III, randomizzato, in doppio cieco, di durata flessibile (fino a due anni). Lo studio ha arruolato 215 bambini e adolescenti con SM di età compresa tra 10 e 17 anni e sarà seguito da una fase di estensione in aperto di cinque anni.