L'Agenzia del farmaco approva la rimborsabilità della prima terapia CAR-T

Servizio sanitario nazionale

L'Agenzia del farmaco approva la rimborsabilità della prima terapia CAR-T

di redazione

L’Aifa, l'Agenzia italiana del farmaco, ha dato il via libera alla rimborsabilità della prima terapia a base di cellule CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-cell) disponibile in Italia.

La nuova terapia, denominata Kymriah (tisagenlecleucel), di Novartis, potrà essere prescritta secondo le indicazioni approvate dall'Agenzia europea del farmaco e utilizzata nei centri specialistici selezionati dalle Regioni, per pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) resistenti alle altre terapie o nei quali la malattia sia ricomparsa dopo una risposta ai trattamenti standard e per pazienti  fino a 25 anni di età con leucemia linfoblastica acuta (LLA) a cellule B. 

Le terapie CAR-T rappresentano una strategia immunoterapica di ultimissima generazione nella lotta ai tumori ematologici. Utilizzano i globuli bianchi (linfociti T) prelevati dal paziente, appositamente ingegnerizzati per attivare il sistema immunitario; una volta reinfusi nel paziente, entrano nel circolo sanguigno e sono in grado di riconoscere le cellule tumorali e di eliminarle.

 «Le caratteristiche tecniche e operative di questo tipo di terapia, e soprattutto la gestione delicata dei possibili effetti collaterali ha reso necessario rispetto al passato un lavoro diverso di pianificazione - racconta il direttore generale di Aifa, Luca Li Bassi - che ha coinvolto, in ruoli parimenti fondamentali, tutti gli attori del Sistema sanitario nazionale». 

La decisione dell'Aifa prevede anche un nuovo modello di rimborso, cioè il pagamento al risultato (payment at results), utilizzato per la prima volta.

L’approvazione della prima terapia CAR-T, commenta il presidente ad interima dell'Agenzia, Stefano Bonaccini, «segna un passaggio molto importante per la salute pubblica e per il nostro Ssn, che intorno a questa negoziazione ha visto un cambio rispetto al passato».

«Siamo soddisfatti per questo accordo con Aifa, che permetterà di offrire ai pazienti con LLA e DLCBL che hanno esaurito qualsiasi opzione terapeutica, una terapia efficace e una nuova speranza di cura nel rispetto della sostenibilità del sistema» assicura infine Luigi Boano, General Manager Novartis Oncology.