Servier ha annunciato oggi che il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha raccomandato la concessione dell'autorizzazione all'immissione in commercio di ivosidenib compresse, un inibitore dell'enzima mutato isocitrato deidrogenasi 1 (IDH1), per due indicazioni: in combinazione con azacitidina, per il trattamento di pazienti con leucemia mieloide acuta (Lma) IDH1 mutata di nuova diagnosi e non candidabili alla chemioterapia di induzione standard e, in monoterapia, per il trattamento di pazienti adulti con colangiocarcinoma (CCA) IDH1 mutato, localmente avanzato o metastatico, precedentemente trattato.

Il parere positivo del CHMP si basa sui dati clinici degli studi AGILE (LMA) e ClarIDHy (CCA).

«Si tratta di un importante traguardo per il trattamento dei pazienti affetti da leucemia mieloide acuta» assicura Hartmut Döhner, direttore medico del Dipartimento di Medicina interna dell'ospedale universitario di Ulm (Germania). «Circa nell’8% dei casi di questo tipo tumore – prosegue - è presente la mutazione IDH1 e per questi pazienti questa efficace target therapy rappresenta un'importante opzione terapeutica».

Per John Bridgewater, professore e consulente in Oncologia medica dell'University College Hospital di Londra, «questa è un'ottima notizia per i pazienti con colangiocarcinoma intraepatico avanzato, un tumore con prognosi molto sfavorevole e opzioni terapeutiche limitate. Per circa il 15% dei pazienti che presentano una mutazione IDH1, questa target therapy offrirà una valida opzione terapeutica, mirata ed efficace».

La Lma è un tumore del sangue e del midollo osseo caratterizzato da una rapida progressione della malattia. È la leucemia acuta più comune negli adulti e colpisce 5/100.000 abitanti in Europa, ovvero più di 20 mila nuovi casi ogni anno. Il tasso di sopravvivenza a cinque anni per le persone con più di 60 anni è del 20%.

Il colangiocarcinoma, tumore dei dotti biliari, è un tumore raro e aggressivo, spesso legato ad anamnesi mediche quali cirrosi o infezioni epatiche. Colpisce 1-3/100.000 persone in Europa, vale a dire circa 10 mila nuovi casi ogni anno. Il tasso di sopravvivenza a cinque anni è del 9%, ma è nullo nelle fasi metastatiche. Solo la chirurgia può curare i pazienti, ma il trattamento è possibile solo per un numero limitato di pazienti e il rischio di recidiva rimane elevato.

«Il parere positivo del CHMP è un ulteriore passo avanti verso la disponibilità nell'Unione europea di ivosidenib, il primo inibitore di IDH1 di cui è stata raccomandata l'approvazione in Europa per i pazienti affetti da LMA e CCA per i quali le opzioni terapeutiche sono molto limitate» commenta Claude Bertrand, Executive Vice President R&D di Servier. «Ivosidenib è il frutto della profonda trasformazione e dell'impegno di Servier in oncologia – sottolinea - che ha intrapreso un percorso promettente per i pazienti, concentrando la sua ricerca sui tumori difficili da trattare e sullo sviluppo di terapie mirate».