Nuova terapia orale per pazienti con leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria con una mutazione FLT3

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Nuova terapia orale per pazienti con leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria con una mutazione FLT3

di redazione

Astellas Pharma ha annunciato che l’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità per la terapia orale gilteritinib in unica dose giornaliera per la cura di pazienti adulti con leucemia mieloide acuta (Lma) recidivante o resistente al trattamento con una mutazione FLT3 (FLT3mut+).

L’approvazione si basa sui risultati del trial di Fase 3 ADMIRAL in cui i pazienti trattati con gilteritinib hanno dimostrato una sopravvivenza globale (overall survival, OS) superiore rispetto a quelli che hanno ricevuto la chemioterapia di salvataggio. La OS mediana dei pazienti che hanno ricevuto gilteritinib è stata infatti di 9,3 mesi rispetto ai 5,6 mesi dei pazienti trattati con la chemioterapia di salvataggio. Le percentuali della sopravvivenza a un anno, inoltre, sono state del 37,1% per i pazienti che hanno ricevuto gilteritinib e del 16,7% per quelli che hanno ricevuto la chemioterapia di salvataggio.

La leucemia mieloide acuta «è una malattia molto grave» sottolinea Felicetto Ferrara, direttore dell'Unità di Ematologia del Cardarelli di Napoli ed è «uno dei tumori più difficili da trattare e ci sono stati pochi progressi negli ultimi decenni».

Il farmaco, come spiega Giovanni Martinelli, direttore scientifico dell’Istituto romagnolo per lo studio e la cura dei tumori (Irst), «presenta alcuni importanti vantaggi: ha un buon profilo di tollerabilità e sicurezza e viene somministrato per via orale, tre compresse da 40mg ciascuna, una sola volta al giorno».

«Circa un terzo delle persone con leucemia mieloide acuta presentano la mutazione FLT3 – ricorda Giuseppe Maduri, amministratore delegato di Astellas Pharma Italia – e la loro malattia è quindi più soggetta a ripresentarsi, ovvero a recidivare, dopo il trattamento. Grazie all’approvazione di gilteritinib per questo specifico gruppo di pazienti – conclude - possiamo offrire ai professionisti del settore sanitario una opzione di cura mirata che ha il potenziale per migliorare la sopravvivenza».