Primo OK europeo a una terapia genica per la talassemia

Medicina

Primo OK europeo a una terapia genica per la talassemia

di redazione

Il Comitato per i medicinali ad uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea per i farmaci (EMA) ha espresso opinione favorevole raccomandando l’autorizzazione condizionale all’immissione in commercio per la terapia genica a base di cellule autologhe CD34+ che codificano il gene della β A-T87Q-globina. Si tratta di una terapia genica per pazienti di età pari o superiore a 12 anni con β-talassemia trasfusione-dipendente con genotipo non β0/β0, per i quali il trapianto di cellule staminali ematopoietiche è appropriato, ma non è disponibile un donatore HLA-compatibile.

L’opinione favorevole del CHMP verrà ora esaminata dalla Commissione europea a cui compete  l'autorizzazione all'immissione in commercio nell'Unione europea. La decisione finale è prevista già nei prossimi mesi.

«È motivo di grande soddisfazione che il Comitato per i medicinali ad uso umano abbia riconosciuto il potenziale della terapia genica nel trattamento della beta talassemia trasfusione-dipendente» commenta Alberto Avaltroni, General Manager di bluebird bio Italia. «Questo importante traguardo – aggiunge - ci avvicina sempre più al nostro obiettivo: rendere disponibile per le persone affette da questa patologia un trattamento in grado di stimolare la produzione di un livello di emoglobina sufficiente a ridurre o eliminare del tutto le trasfusioni, contribuendo a migliorare in modo significativo la loro qualità di vita».

«Per molti pazienti, convivere con la β-talassemia trasfusione-dipendente significa sottoporsi per tutta la vita a trasfusioni croniche di sangue, alla terapia ferro-chelante e a trattamenti di supporto per gestire l’anemia e le altre gravi complicanze associate a questa malattia», ricorda Franco Locatelli, docente di Pediatria all’Università La Sapienza di Roma, primario di Onco-ematologia pediatrica e terapia cellulare e genica all'ospedale pediatrico Bambino Gesù della Capitale.

La dipendenza da trasfusione «implica la dipendenza dalle donazioni di sangue sottolinea Valentino Orlandi, presidente di UNITED Onlus - per le quali gli appelli delle associazioni pazienti sono continui perché non sempre la disponibilità in certi periodi dell'anno e in certe parti d'Italia è sufficiente a coprire il fabbisogno. Siamo quindi contenti di apprendere che un passo avanti verso una terapia potenzialmente risolutiva sia stato fatto, considerando la grande opportunità che rappresenterebbe specialmente per le fasce più giovani di pazienti, verso le quali abbiamo il dovere morale di ambire alle più avanzate opzioni terapeutiche che, auspichiamo, possano essere presto disponibili».