Sono medicine basate su tessuti, cellule o geni, con un valore aggiunto elevato in termini di guarigione per il paziente, ma anche un alto tasso di rischio, che comporta diversi fallimenti, ritiri dal commercio e prezzi superiori a tutti gli altri farmaci. In genere ci si riferisce a loro con l'espressione 'terapie avanzate' o Advanced Therapies Medicinal Products (ATMP).Ad in Europa ne sono state approvate in totale 23, di cui 15 attive, 8 hanno ricevuto la rimborsabilità da AIFA, e 3 sono in corso di valutazione. La grande sfida che riguarda queste terapie caratterizzate da un alto valore clinico consiste nel conciliare l’accesso equo alle cure da parte dei pazienti con la sostenibilità del sistema.

È quanto viene sottolineato nell’ultimo rapporto ATMP FORUM che ha compiuto un aggiornamento dell’analisi pubblicata nel 2020, su un database di 13.903 studi presenti nel database degli studi clinici ClinicalTrials.org

A oggi sono 950 sperimentazioni su terapie classificate come ATMP. Le aree terapeutiche maggiormente rappresentate rimangono quella oncologica (31%), onco-ematologica (27%), oftalmologica, neurologica e neuromuscolare (entrambe al 6%), seguite dall’area ematologica (5%), cardiovascolare, ortopedica e traumatologica, immunologica e metabolica, ognuna al 4 per cento.

Per quanto riguarda l’ambito malattie rare, queste faticano ad attirare investimenti e dunque progetti di ricerca e sviluppo, infatti, vi è la tendenza da parte delle aziende di investire maggiormente nel campo oncologico dove il target di pazienti è più ampio. I piccoli numeri delle malattie rare mettono a rischio la sostenibilità delle terapie per le aziende produttrici.

«Le terapie avanzate rappresentano un chiaro esempio di come l’innovazione, specialmente se dirompente, debba essere considerata un investimento per il SSN. L’innovazione, infatti, offre soluzioni terapeutiche in grado di dare benefici sia per la salute sia in termini economici evitando così altri costi medici e sociali. L’industria farmaceutica in Italia continua a investire in ricerca per arrivare a cure sempre più efficaci per i pazienti. Ma sono necessarie condizioni in grado di attrarre investimenti e di dare un vero slancio all’ondata di innovazione a livello globale, soprattutto ora in un contesto internazionale altamente competitivo. Come avvenuto per i vaccini contro il covid, l’industria è pronta a fare la sua parte»,afferma Giuseppe Maduri, componente della Giunta di Farmindustria. 

Un ulteriore elemento di complessità delle ATMP è il disallineamento temporale tra costi – sostenuti tipicamente nel breve periodo data la natura “one-shot” di tali terapie – ed efficacia che può essere valutata in archi temporali più ampi, con conseguenti costi evitati, che potranno essere significativi ma disponibili solo successivamente all’approvvigionamento delle terapie, che invece vengono pagate nel breve.

«Uno dei temi più rilevanti quando si parla di terapie avanzate è quello della sostenibilità. Le ATMP pongono numerose sfide e il processo di ricerca, sviluppo e manifattura è molto complesso. Noi di AIFA ci siamo molto interrogati e abbiamo esplorato soluzioni in campo negoziale, cercando percorsi innovativi al fine di raggiungere nuove modalità di accordo. Tutto questo per favorire investimenti delle aziende in questo settore e nel nostro Paese e per riuscire a garantire ai pazienti italiani la disponibilità di terapie personalizzate, altamente efficaci ed elevati standard di qualità e sicurezza», ha dichiarato Barbara Bonamassa, dirigente sanitario - biologo, AIFA e membro alternate italiano del Comitato per le Terapie Avanzate (Committee for Advanced Therapies - CAT) dell'Ema. 

Il rapporto contiene anche quattro proposte per contribuire a migliorare la gestione delle ATMP. Si va dall'adozione di una modalità di definizione del prezzo per le terapie avanzate che consideri il loro effetto presunto nel lungo periodo, all'identificazione delle situazioni per le quali può essere utile riattivare accordi di rimborso condizionato che superino o integrino logiche di puro sconto sul prezzo. Dall'utilizzo dell'attività di Horizon Scanning come strumento per preparare l'individuazione dei centri di riferimento, valutare gli eventuali effetti organizzativi, stimare l'impatto economico al rafforzamento di programmi formativi finalizzati, tra gli altri aspetti, ad una corretta comunicazione.