Farmaci orfani: Tavoli tecnici istituzionali su HTA dei piccoli numeri

La proposta

Farmaci orfani: Tavoli tecnici istituzionali su HTA dei piccoli numeri

di redazione

Un Tavolo istituzionale e multi-professionale dedicato all’utilizzo dell’HTA e alla governance dell’accesso al mercato e al rimborso delle tecnologie, che dovrebbe avere l'obiettivo di raccogliere maggiori evidenze sulle preferenze sociali in tema di equa allocazione delle risorse pubbliche e, mediante un processo di consenso fra gli stakeholder del sistema, arrivare a produrre una raccomandazione sul tema.

È questa, in sostanza, la proposta contenuta nel secondo Position Paper di Ossfor (Osservatorio farmaci orfani) intitolato “HTA dei piccoli numeri”.

L'argomento è stato il perno dell'incontro su “Farmaci orfani e malattie rare: luci ed ombre nell’applicazione dell’HTA nei piccoli numeri” che si è tenuto a Roma martedì 7 maggio.

«La vera sfida, quando parliamo di farmaci orfani e malattie rare – sostiene la senatrice Paola Binetti – sta nel costruire protocolli di ricerca che rispondano a canoni paragonabili a quelli cui rispondono i farmaci in generale. È per questo che l’HTA, ai fini di attuare pienamente il prossimo Piano nazionale delle malattie rare, ha necessità di ricevere un’attenzione particolare da parte dei decisori pubblici anche quando si tratta di numeri piccolissimi, con lo scopo di attivare modelli innovativi di ricerca che valorizzino il principio etico di non lasciare solo nessun malato e ribadendo con forza il diritto alla salute per tutti».

Nel corso della conferenza moderata da Francesco Macchia, di Ossfor, Barbara Polistena e Federico Spandonaro, dell'Università di Roma Tor Vergata, hanno sottolineato come cresca «il consenso della comunità internazionale verso la richiesta di un maggiore utilizzo dell’Health Technology Assessment (HTA) nel campo dei farmaci orfani e, in generale delle tecnologie per le malattie rare. Pur nella consapevolezza delle difficoltà nell’applicare un approccio multidimensionale e multidisciplinare qual è l’HTA, indispensabile per misurare l’impatto sociale e organizzativo, nei Tavoli tecnici realizzati da Ossfor con panel di esperti, è risultato evidente che non si possa prescindere dall’utilizzo dell’HTA anche nell’ambito delle malattie rare e in situazioni caratterizzate da “piccoli numeri”. Piuttosto – hanno concluso - è oggi quanto mai necessario organizzare una task force che ne delinei i criteri di impiego».