Amiloidosi ereditaria: ok europeo a patisiran, primo farmaco in UE a sfruttare l’RNA Interference

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Amiloidosi ereditaria: ok europeo a patisiran, primo farmaco in UE a sfruttare l’RNA Interference

redazione

La Commissione europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio di patisiran (nome commerciale Onpattro) per il trattamento dell’amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina (amiloidosi hATTR) nei pazienti adulti con polineuropatia allo stadio 1 o 2. 

Patisiran è stato sviluppato sfruttando una scoperta scientifica vincitrice del premio Nobel: è basato infatti sulla tecnologia dell’RNA Interference (RNAi). È il primo farmaco approvato in Europa che sfrutta questa tecnologia.

«L’approvazione di oggi è il risultato di molti anni di dedizione e un passo avanti verso l’offerta di un trattamento che può cambiare la vita dei pazienti affetti da amiloidosi hATTR e quella dei loro familiari. patisiran ha dimostrato di migliorare la polineuropatia, contrastando il danno neuropatico nella maggior parte dei pazienti e migliorando la qualità della vita delle persone affette da questa patologia», ha affermato Theresa Heggie, responsabile per l’Europa di Alnylam Pharmaceuticals. «È l’inizio di un nuovo capitolo nel trattamento di questa malattia rara, a rapida progressione e con esito fatale. Vogliamo esprimere la nostra profonda gratitudine ai pazienti, che hanno partecipato alle sperimentazioni cliniche di patisiran, alle loro famiglie e ai caregivers che li hanno supportati; allo stesso modo ringraziamo i clinici e lo staff di ricerca, senza i quali questo importante risultato non sarebbe mai stato raggiunto. Non vediamo l’ora di applicare il nostro innovativo approccio terapeutico per aiutare in futuro anche i pazienti affetti da altre malattie rare».

«Fino a poco tempo fa, i pazienti a cui veniva diagnosticata l’amiloidosi ATTR ereditaria avevano davanti a sé un futuro incerto. La mancanza di trattamenti in grado di bloccare o contrastare la progressione della malattia aveva come conseguenza il graduale e inevitabile declino della funzionalità quotidiana, ponendo un grave fardello non solo sui pazienti, ma anche sui loro partner e caregiver, spiega Philip N. Hawkins del Centro nazionale per l’amiloidosi dell’University College London Medical School. «Patisiran non solo potrebbe trasformare la vita dei pazienti, ma anche il modo in cui concepiamo e trattiamo l’amiloidosi ATTR ereditaria».

L’RNAi è un processo cellulare naturale che consiste nel silenziamento genico. La sua scoperta è stata accolta come “una delle grandi rivoluzioni scientifiche che si verificano una volta ogni decennio” e nel 2006 è stata premiata con il Nobel per la fisiologia e medicina. Avvalendosi del processo biologico naturale dell’RNAi che avviene nelle nostre cellule, si sta sviluppando una nuova classe di medicinali chiamati agenti terapeutici RNAi che impediscono agli RNA messaggeri di portare le istruzioni “errate” da cui origina la malattia.