Approvate quella terapia. Così l'FDA sta per rendere disponibile l'arma Car-t contro i tumori

Il passo avanti

Approvate quella terapia. Così l'FDA sta per rendere disponibile l'arma Car-t contro i tumori

Il documento consegnato all’Fda contiene 10 voti a favore e 0 contro. I membri del comitato chiamati a dire la loro sul farmaco non hanno avuto dubbi: l’innovativa terapia genica funziona e va offerta presto ai piccoli pazienti che ne hanno bisogno. Novartis si tiene pronta a entrare nel mercato
redazione

Il momento è sempre più vicino: l’innovativa e promettente terapia genica Car-T (chimeric antigen receptor T) per la leucemia è a pochi passi dall’approvazione negli Usa. Un panel di esperti lo scorso 12 luglio, ha votato all’unanimità (10 su 10) il documento che invita l’Fda a dare il via libera al primo trattamento per i tumori del sangue che combatte il cancro trasformando geneticamente le cellule del paziente. Se l’ente l’ente americano accoglierà la richiesta dell’Oncologic Drugs Advisory Committee, il panel esterno incaricato di pronunciarsi sull’efficacia del trattamento, entrerà nel mercato la prima terapia genica. 

A inaugurare la nuova era della medicina sarà Novartis con la CTL019, il trattamento sviluppato alla University of Pennsylvania e indicato per leucemia linfoblastica acuta a linfociti B. I risultati della sperimentazione hanno convinto gli esperti del panel e secondo il New York Times convinceranno molto probabilmente anche i membri dell’ente regolatorio americano. Tra i 63 pazienti che hanno ricevuto la terapia tra l’aprile del 2015 e l’agosto del 2016, l’82,5 per cento è guarito. 

Sono risultati che pesano molto sul piatto della bilancia, tanto da riuscire a compensare i non pochi problemi che la terapia si porta dietro. A partire dalla complessità della procedura:  i linfociti T, le cellule incaricate della risposta immunitaria, vengono isolati dal sangue del paziente, congelati, spediti ai laboratori di Novartis, trasformati attraverso tecniche di ingegneria genetica in armi di difesa ancora più potenti, ricongelati, rispediti all’ospedale e introdotti nuovamente nel circolo sanguigno del paziente dove si legheranno alle cellule cancerose per distruggerle. Tutto questo comporta costi molto elevati e altissime competenze da parte del personale coinvolto nelle varie fasi della terapia. Non finisce qui. Car-T,  agendo sul sistema immunitario, può provocare reazioni allergiche molto gravi. E gli esperti del panel non possono ignorarlo,  soprattutto perché i beneficiari della terapia sono bambini o giovani tra i 6 e i 25 anni, da trattare quindi ancora con maggiore cautela. Nonostante ciò però nessuno dei 10 membri del comitato di valutazione esterno all’Fda ha avuto dubbi sull’efficacia del farmaco. Tutti ne hanno chiesto a gran voce l’approvazione. 

Alla riunione del 12 luglio era presenta anche Emily Whitehead, ora dodicenne, la prima paziente a ricevere l’innovativa terapia all’età di 6 anni al Children’s Hospital of Philadelphia. Era lì per chiedere insieme ai suoi genitori l’approvazione del farmaco che le ha salvato la vita.  

Novartis si tiene pronta ad avviare il trattamento CTL019 in 30-35 centri altamente specializzati negli Usa.  Per ora non di più perché serve tempo affinché tutto il personale riceva una formazione speciale. La compagnia farmaceutica ha già pronta la documentazione da presentare in Europa entro la fine dell’anno. E sulle scrivanie dell’Fda è in bella evidenza la richiesta per l’approvazione di un altro  trattamento basato sulla terapia Car- T. Si tratta del farmaco messo a punto dal National Cancer Institute e dato in licenza a Kite Pharma per il linfoma non Hodgkin a grandi cellule B (Dlblc). 

«È un nuova era, una terapia entusiasmante», ha dichiarato al New York Times Gwen Nichols presidente della Leukemia and Lymphoma Society che ha finanziato alcuni studi sulla terapia. 

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