Arriva in Italia la prima terapia al mondo per l'atrofia muscolare spinale

Malattie rare

Arriva in Italia la prima terapia al mondo per l'atrofia muscolare spinale

redazione

L’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio di nusinersen di Biogen per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (Sma) causata da mutazioni o delezioni del gene SMN1 situato sul cromosoma 5q, la forma più comune della malattia (circa il 95% del totale dei casi). L’atrofia muscolare spinale è la principale causa genetica di morte infantile ed è caratterizzata da una grave debolezza muscolare progressiva e debilitante. Nusinersen costituisce il primo trattamento per questa malattia approvato in Italia; il farmaco è stato esaminato nell’ambito del percorso di approvazione accelerata dell’Aifa.

«È tempo di festeggiare. L’approvazione italiana di nusinersen - commenta Daniela Lauro, presidente di Famiglie Sma – segna l’inizio di una nuova era per tutte le famiglie che nel nostro Paese lottano contro la Sma. I risultati clinici ci fanno ritenere che con il nuovo farmaco, associato a una corretta gestione della malattia, la storia naturale della SMma non sarà più la stessa. I tempi rapidi della distribuzione del farmaco non hanno uguali in Europa e l’Italia rappresenta un caso di eccellenza nel mondo. Nei mesi scorsi il farmaco è stato distribuito in Italia in via compassionevole a circa 130 bambini con la forma più grave di Sma, quella di Tipo 1, e da oggi tutti gli italiani affetti da Sma potranno sottoporsi alla cura».

«Siamo felici di annunciare oggi l’approvazione italiana di nusinersen – dice Giuseppe Banfi, amministratore delegato di Biogen Italia – e siamo orgogliosi di poter affermare che l’Italia rappresenta un esempio di eccellenza mondiale per i tempi accelerati di approvazione e di accesso alla terapia».

Nusinersen è il primo farmaco approvato per il trattamento della Sma e a oggi è autorizzato negli Stati Uniti, nell’Unione europea, in Brasile, Giappone e Canada. Biogen, che ha la licenza per sviluppare, produrre e commercializzare nusinersen in tutto il mondo da Ionis Pharmaceuticals, sta portando avanti ulteriori richieste di approvazione in altri Paesi.