Atrofia muscolare spinale: conferma definitiva per nusinersen

Farmaci

Atrofia muscolare spinale: conferma definitiva per nusinersen

redazione

Nusinersen, il primo e (finora) unico farmaco al mondo approvato per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (SMA), ha superato l’esame finale: sono stati infatti pubblicati sul New England Journal of Medicine i risultati finali dello studio di fase 3 ENDEAR che ha confermato che nusinersen è efficace nel contrastare la perdita di capacità motorie nel bambino e ritarda la necessità di ventilazione permanente e la morte.  

«La pubblicazione dei risultati dello studio sul NEJM sottolinea i vantaggi clinici e la sicurezza di nusinersen, evidenziando il potenziale terapeutico di questo trattamento rivoluzionario per le persone affette da SMA, una malattia invalidante e spesso letale», ha commentato Richard Finkel, del Nemours Children’s Hospital di Orlando in Florida, tra i medici che ha partecipato alla sperimentazione. «Da medico ho potuto osservare l’impatto significativo che questo trattamento può avere sulle persone affette da SMA e sulle loro famiglie. Ho avuto l’onore di partecipare allo sviluppo di nusinersen e di vedere da vicino come questa terapia abbia dato alla comunità SMA un primo e vero senso di ottimismo».