Kite, società del gruppo Gilead, ha annunciato che la Commissione europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata per KTE-X19, terapia CAR-T autologa, nei pazienti adulti con linfoma mantellare recidivante o refrattario dopo due o più linee di terapia sistemica.

L’autorizzazione è sostenuta dallo studio registrativo multinazionale, a singolo braccio, di fase II ZUMA-2, condotto in aperto, che ha mostrato un tasso di risposta globale (completa o parziale) del 93%, con il 67% dei pazienti che ha ottenuto una risposta completa dopo una singola infusione di cellule CD3+ autologhe trasdotte anti-CD19.

«La disponibilità di questa prima terapia cellulare per il linfoma mantellare recidivante o refrattario dopo almeno due linee di terapia sistemica, incluso un inibitore di BTK, fornisce un’opzione importante ai pazienti europei» commenta John G. Gribben, oncologo e consulente ematologo al Barts e The London NHS Trust di Londra.

Il linfoma mantellare è una rara forma di linfoma non-Hodgkin (NHL) che si origina da cellule della “zona del mantello” del linfonodo e colpisce tipicamente i maschi di età superiore ai sessanta anni. Si stima che ogni anno in Europa almeno 7.400 persone ricevano questa diagnosi. I pazienti con linfoma mantellare recidivante o refrattario dopo due o più linee di terapia sistemica, incluso un inibitore della tirosin chinasi di Bruton (BTK), hanno una prognosi sfavorevole, con una sopravvivenza globale media da sei a dieci mesi.

La terapia ora approvata è un trattamento personalizzato che sfrutta il sistema immunitario del paziente per mirare alle cellule tumorali e ha ricevuto dall’EMA, l'Agenzia regolatoria europea, la designazione di “farmaco prioritario”.

In Europa l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata è valida inizialmente per un anno, ma può essere estesa o convertita in un’autorizzazione standard dopo la presentazione e la valutazione di ulteriori dati confermativi. Viene concessa a un medicinale che risponde a un’esigenza medica insoddisfatta nell’ambito della quale il beneficio della disponibilità immediata supera il rischio dovuto a dati meno completi di quelli normalmente necessari. Prima che venga concessa l’approvazione permanente vengono richiesti un monitoraggio supplementare e dati post-marketing.