Diabete. Un farmaco ritarda la comparsa della malattia nelle persone a rischio

Lo studio

Diabete. Un farmaco ritarda la comparsa della malattia nelle persone a rischio

Uno studio su Science Translational Medicine conferma i risultati di un precedente trial clinico: il farmaco immunoterapico teplizumab è in grado di ritardare l’insorgenza del diabete 1. L’Fda potrebbe approvarlo entro l’estate

di redazione

Ritardare l’appuntamento con il diabete 1 di tre anni. È quanto promette di fare il farmaco immunoterapico teplizumab, un anticorpo monoclonale che per il suo un meccanismo d’azione è un candidato ideale per il trattamento delle malattie autoimmuni. Il teplizumab infatti si lega al complesso molecolare CD3 che è considerato un bersaglio efficace per inibire la risposta autoimmune. Nel caso del diabete 1, il farmaco si è dimostrato capace di ritardare l’insorgere della malattia nei pazienti particolarmente a rischio, impedendo ai linfociti T di danneggiare le cellule pancreatiche deputate alla produzione di insulina.  

Dopo cinque anni dall’assunzione del medicinale la metà delle persone con alte probabilità di sviluppare il diabete 1 sono rimaste sane in confronto al 22 per cento del gruppo che aveva assunto il placebo. Chi si è ammalato dopo aver assunto il farmaco ha ricevuto la diagnosi circa cinque anni dopo il trattamento. Mentre tra chi non aveva assunto il farmaco la malattia è insorta 27 mesi dopo il placebo. 

Sono i risultati di uno studio condotto su 76 pazienti dell’età media di 13 anni con una storia famigliare di diabete 1, pubblicato su Science Translational Medicine. Lo studio rappresenta la prosecuzione di una sperimentazione i cui dati erano stati pubblicati sul New England Journal of Medicine un paio di anni fa. I ricercatori della Yale School of Medicine in collaborazione con l’Indiana University hanno osservato che il farmaco ha il potere di ridurre i danni causati dai linfociti T alle cellule beta e di migliorare la funzionalità delle cellule del pancreas che producono insulina.

«Se dovesse essere approvato, questo sarebbe il primo farmaco in grado di ritardare o prevenire il diabete di tipo 1» ha detto Kevan Herold, immunologo all’Università di Yale e coautore dello studio. 

Il farmac ha ottenuto il riconoscimento di “breakthrough therapy” da parte dell’FDA, una certificazione destinata ai farmaci innovativi che consente di accelerare l’iter di approvazione. Il via libera dell’ente regolatorio americano potrebbe arrivare entro l’estate. 

Lo studio è il risultato di trent’anni di lavoro del laboratorio di Yale per trovare nuovi trattamenti per il diabete di tipo 1. Gli ultimi risultati provengono da un follow-up di un precedente studio clinico pubblicato nel 2019 che aveva mostrato un ritardo nell'insorgenza del diabete di tipo 1 tra coloro che hanno ricevuto teplizumab. Quest’ultimo studio conferma in sostanza i dati del primo trial. 

Il diabete di tipo 1 è una malattia autoimmune in cui  i linfociti T attaccano le cellule beta che producono insulina nel pancreas. La diagnosi arriva generalemente in giovane età, tra infanzia e adolescenza. Chi ne è affetto è costretto a dipendere dal trattamento con l’insulina per tutta la vita. 

Ritardare l'insorgenza della malattia è senza dubbio un grande traguardo considerando che significa poter assicurare a bambini o adolescenti anni di vita in salute.