Emicizumab ottiene per la seconda volta la designazione di terapia innovativa per l’emofilia A

Farmaci

Emicizumab ottiene per la seconda volta la designazione di terapia innovativa per l’emofilia A

redazione

La Food and Drug Administration ha concesso per la seconda volta la designazione di Breakthrough Therapy (BTD) a emicizumab per la profilassi del sanguinamento nei pazienti con emofilia A senza inibitori del fattore VIIII.

La prima volta era stato nel settembre del 2015. 

La designazione si basa sui dati dello studio di fase III Haven nel quale la somministrazione ogni settimana o ogni 15 giorni del farmaco ha consentito di ridurre il numero di emorragie. 

In Europa emicizumab ha già ottenuto la raccomandazione del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) per il trattamento di persone con emofilia A con inibitori e l’approvazione della Comunità Europea per tutte le fasce d’età. 

“Per la prima volta dopo 20 anni, siamo ad una svolta cruciale nella gestione terapeutica dell’emofilia, malattia rara ed ereditaria del sangue, che colpisce circa 4.000 persone in Italia”, ha affermato Anna Maria Porrini, Country Medical Director di Roche. “Trovare risposte terapeutiche innovative, dove sussistono significativi bisogni non ancora colmati, come nel caso delle persone con emofilia, è un traguardo davvero importante. I dati emersi dallo studio clinico HAVEN 1 con pazienti con inibitori del fattore VIII mostrano che quelli in terapia con emicizumab hanno avuto una riduzione dell’87% dei sanguinamenti trattati. In Italia, ad oggi, gli studi clinici con emicizumab vedono arruolati circa 40 pazienti in otto diversi centri di riferimento. Infine, la somministrazione sottocutanea una volta a settimana in profilassi potrebbe contribuire a ridurre l’impatto del trattamento”.

“Le persone con emofilia, così come i loro familiari ampiamente coinvolti nella cura e assistenza dei loro cari, devono fare i conti con l’impatto di una patologia cronica che condiziona la quotidianità sin dalla nascita e nel corso dell’intera esistenza. Oggi siamo pronti a ridisegnare un futuro diverso”, ha aggiunto Maurizio de Cicco, presidente e amministratore delegato di Roche Italia. "Noi di Roche puntiamo su una forte vocazione all’innovatività investendo con coraggio in programmi di ricerca e sviluppo per fare la differenza nella vita dei pazienti. La nostra storia, lunga 120 anni, ci ha sempre visto proiettati verso il futuro, orientati a trovare risposte concrete ai bisogni di salute non ancora soddisfatti. Questo vale oggi in modo significativo nel campo delle malattie rare e dell’emofilia”.