Emofilia A: buoni risultati per emicizumab

Emofilia A: buoni risultati per emicizumab

redazione

La profilassi con emicizumab, somministrato per via sottocutanea ogni settimana o ogni due settimane, nei pazienti adulti e adolescenti di almeno 12 anni con emofilia A senza inibitori del fattore VIII è in grado di ridurre i sanguinamenti trattati del 96% rispetto a nessuna profilassi. Il 55,6% delle persone trattate con emicizumab ogni settimana e il 60% delle persone trattate con emicizumab ogni due settimane non incorrono il nessun sanguinamenti: ciò non avviene in nessuno paziente che non è sottoposto a profilassi. 

Sono i dati principali dello studio di fase III HAVEN 3 pubblicati sul New England Journal of Medicine.

«La pubblicazione dei risultati su emicizumab sul New England Journal of Medicine rappresenta un importante passo avanti della ricerca clinica nell’emofilia A», ha affermato Giancarlo Castaman, direttore del Centro Malattie Emorragiche e della Coagulazione dell'Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi di Firenze. «Emicizumab ha determinato una riduzione significativa e clinicamente rilevante dei sanguinamenti nei pazienti con emofilia A senza inibitori del fattore VIII, non solo con una somministrazione sottocutanea settimanale ma anche ogni 15 giorni».

«Le attuali opzioni terapeutiche di profilassi per coloro che soffrono di emofilia A possono prevedere frequenti infusioni endovenose. Nonostante il trattamento, molti pazienti continuano a manifestare sanguinamenti che, a lungo termine, possono portare a un danno articolare», ha dichiarato Sandra Horning Chief Medical Officer e Head of Global Product Development di Roche. «Considerate le difficoltà affrontate da molte persone nella gestione dell’emofilia, riteniamo che emicizumab  porterà un cambiamento significativo. Stiamo collaborando con le autorità regolatorie, nella speranza di mettere al più presto questo trattamento a disposizione anche delle persone con emofilia A senza inibitori del fattore VIII».