Emofilia A: emicizumab mostra buoni risultati nei bambini

Lo studio

Emofilia A: emicizumab mostra buoni risultati nei bambini

redazione

Uno dei principali obiettivi delle terapie per l’emofilia A è ridurre i sanguinamenti. Dai risultati preliminari ottenuti in uno studio di fase III, il farmaco emicizumab appare in grado dopo 12 settimane di trattamento di ottenere una riduzione clinicamente rilevante del numero di sanguinamenti nel tempo. Tali risultati, annunciati da Roche, sono coerenti con quelli ottenuti in uno studio su adulti e adolescenti.

«La gestione dell’emofilia A con inibitori del fattore VIII - ha dichiarato Sandra Horning, MD, Chief Medical Officer e Head of Global Product Development di Roche-  è particolarmente complessa sia per i bambini sia per i relativi caregiver, in quanto il sanguinamento è difficile da controllare e i trattamenti attualmente disponibili richiedono frequenti infusioni endovenose. Ci conforta osservare che la profilassi con emicizumab, somministrato una volta a settimana per via sottocutanea, abbia evidenziato una riduzione clinicamente rilevante del numero di sanguinamenti nei bambini nel tempo. A pochi giorni dalla Giornata mondiale dell’emofilia, siamo lieti di condividere questi risultati con la comunità».