Emofilia: l’FDA accorda la priority review a emicizumab

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Emofilia: l’FDA accorda la priority review a emicizumab

redazione

È lo scopo di tutti i farmaci contro l’emofilia A: evitare i sanguinamenti. Non tutte le terapie ci riescono. Alcuni pazienti non rispondono alle cure. 

Ora l’Fda ha accordato a emicizumab di Roche la Priority Review per il trattamento dell’emofilia A con inibitori del fattore VIII. Significa aver riconosciuto al farmaco la possibilità di offrire maggiori benefici ai pazienti più difficili da trattare. Le persone affette da emofilia A soffrono della mancanza, totale o parziale, di una proteina della coagulazione denominata “fattore VIII”.

Le terapie standard sostitutive del fattore VIII non sono efficaci per tutti. Quasi un soggetto con emofilia A su tre sviluppa inibitori a seguito del trattamento con le terapie sostitutive del fattore VIII. Questa condizione limita le opzioni terapeutiche e incrementa il rischio di sanguinamenti potenzialmente letali e ripetuti, soprattutto a carico delle articolazioni, che causano danno a lungo termine.

Roche ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha accettato la Biologics License Application (BLA) dell’azienda e ha accordato la Priority Review (Revisione Prioritaria) per il trattamento in profilassi con emicizumab, in formulazione sottocutanea somministrato una volta a settimana ad adulti, adolescenti e bambini affetti emofilia A con inibitori del fattore VIII.

«Roche sviluppa da tempo terapie anticorpali innovative volte a rispondere ad alcuni dei bisogni clinici insoddisfatti più urgenti - ha dichiarato Sandra Horning, MD, Chief Medical Officer e Head of Global Product Development di Roche - I risultati del nostro studio di fase III condotto su adulti e adolescenti, nonché i risultati preliminari di fase III nei bambini, hanno evidenziato che emicizumab potrebbe contribuire in misura significativa ad aiutare i soggetti affetti da emofilia A con inibitori, i quali affrontano notevoli difficoltà nella prevenzione e nel trattamento dei sanguinamenti. Stiamo collaborando con l’Fda nella speranza di offrire questa nuova opzione terapeutica profilattica alla comunità di persone con emofilia A con inibitori il prima possibile».