Emofilia: pazienti liberi dal trattamento fino a 14 giorni con le nuove terapie

Emofilia: pazienti liberi dal trattamento fino a 14 giorni con le nuove terapie

redazione

Sette giorni liberi da terapia per l’emofilia A e 14 per l’emofilia B. È quanto consentono di ottenere le nuove terapie a emivita prolungata sviluppate con la tecnologia di fusione FC secondo una nuova analisi longitudinale degli studi di fase III A-LONG e B-LONG e degli studi a lungo termine ASPIRE e B-YOND. L’analisi, che ha considerato i farmaci Elocta e Alprolix, è stata presentata al 59° meeting annuale dell'American Society of Hematology tenutosi lo scorso dicembre.

I nuovi farmaci, sono prodotti con la tecnologia del DNA ricombinante in una linea di cellule embrionali umane. Sono caratterizzati dal fatto che il fattore di coagulazione viene fuso nella porzione FC dell'immunoglobulina specifica (un particolare anticorpo): in questo modo è possibile utilizzare un percorso naturale per prolungare il tempo di permanenza della terapia nel corpo.

«Questi risultati confermano che con Elocta (il farmaco per l’emofilia A) oggi possiamo offrire al paziente una settimana libera da terapia, grazie a un intervallo di dosaggio di sette giorni», ha spiegato Giancarlo Castaman, direttore del Centro Malattie Emorragiche e della Coagulazione dell'AOU Careggi di Firenze, uno dei centri in cui si è svolta la sperimentazione. «Il 91% dei pazienti che avevano iniziato un dosaggio settimanale hanno mantenuto invariato tale intervallo, sempre con un basso numero di episodi emorragici spontanei. Con questa terapia, e quindi con un numero ridotto di infusioni venose, la qualità di vita dei pazienti migliora significativamente, e in particolare nella fascia pediatrica e giovanile consente una vita più attiva».