Emofilia: primo via libera in UE a emicizumab: riduce dell’80% I sanguinanti rispetto agli agenti bypassanti

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Emofilia: primo via libera in UE a emicizumab: riduce dell’80% I sanguinanti rispetto agli agenti bypassanti

redazione

Il Comitato per i farmaci di uso umano (CHMP) dell’Agenzia del farmaco europea (Ema) ha raccomandato l’approvazione europea di emicizumab per il trattamento di persone affette da emofilia A.

Il farmaco si somministra sottocute una volta a settimana ed è raccomandato per la profilassi di routine degli episodi di sanguinamento in persone di tutte le fasce di età affette da emofilia A con inibitori del fattore VIII. 

«Il parere favorevole del CHMP rappresenta un importante passo avanti per rendere disponibile questo innovativo trattamento per le persone affette da emofilia A con inibitori, in Italia e nel resto d’Europa», ha dichiarato Anna Maria Porrini, country medical director di Roche Italia. «Emicizumab ha dimostrato di ridurre efficacemente la frequenza dei sanguinamenti rispetto ai medicinali attualmente disponibili. Grazie alla somministrazione una volta a settimana mediante iniezione sottocute, questo farmaco potrebbe inoltre alleviare notevolmente l’impatto della gestione della terapia, soprattutto per i bambini più piccoli e le loro famiglie».

La raccomandazione del CHMP è basata sui risultati di due studi clinici registrativi condotti su persone affette da emofilia A con inibitori (HAVEN 1 e HAVEN 2). 

Nello studio HAVEN 1 su adulti e adolescenti (di età uguale o superiore a 12 anni) affetti da emofilia A con inibitori, la profilassi con emicizumab ha evidenziato una riduzione statisticamente significativa dei sanguinamenti trattati pari all’87% rispetto a nessuna profilassi. In un’analisi intrapaziente, la profilassi con emicizumab ha prodotto invece una riduzione dei sanguinamenti trattati pari al 79% rispetto al precedente trattamento di profilassi con agenti bypassanti.

I risultati dello studio HAVEN 2 su bambini di età inferiore a 12 anni affetti da emofilia A con inibitori, hanno evidenziato che l’87% dei bambini sottoposti a profilassi con emicizumab ha manifestato zero sanguinamenti trattati. Da un’analisi intrapaziente condotta su 13 bambini che avevano partecipato a un precedente studio, la profilassi con emicizumab ha prodotto una riduzione dei sanguinamenti trattati pari al 99% rispetto al precedente trattamento con BPA.