Emofilia: una puntura a settimana dimezza il rischio di sanguinamenti

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Emofilia: una puntura a settimana dimezza il rischio di sanguinamenti

redazione

Il farmaco emicizumab, somministrato a scopo preventivo una volta a settimana per via sottocutanea in adulti e adolescenti affetti da emofilia A, riduce dell’87 per cento il rischio di sanguinanti rispetto agli agenti bypassanti (BPA) on-demand.

È uno dei dati salienti dello studio HAVEN 1, una sperimentazione di fase III i cui risultati sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine e presentati al 26° convegno dell’International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH).

Lo studio HAVEN 1 ha inoltre evidenziato che dopo un tempo di osservazione di circa 31 settimane nel gruppo in trattamento profilattico con emicizumab erano più alte le probabilità di non incorrere in nessun sanguinamento, qualunque fosse il parametro specifico esaminato: i sanguinamenti trattati (62,9% dei pazienti in profilassi con emicizumab versus 5,6% in on-demand con BPA), i sanguinamenti spontanei trattati (68,6% versus 11,1%), i sanguinamenti articolari trattati (85,7% versus 50,0%), i sanguinamenti trattati a carico delle articolazioni bersaglio (94,3% versus 50,0%) e i sanguinamenti complessivi, che comprendono tutti i sanguinamenti trattati e non trattati (37,1% versus 5,6%). 

Da ciò ne è derivato anche un miglioramento significativo della qualità della vita dei pazienti.

«L’efficacia dimostrata nello studio in termini di diminuzione del numero di sanguinamenti, la via di somministrazione sottocutanea e la lunga emivita, hanno la potenzialità di rappresentare una vera svolta nella cura dell’emofilia, sia per quanto riguarda la gestione clinica della malattia sia per quanto riguarda l’impatto migliorativo nella qualità di vita dei pazienti e delle loro famiglie», ha detto Flora Peyvandi, direttore del Centro Emofilia e Trombosi Angelo Bianchi Bonomi della Fondazione IRCCS Ca’ Granda, Ospedale Maggiore Policlinico di Milano.