Italia leader mondiale negli studi sui farmaci nella vita reale

Italia leader mondiale negli studi sui farmaci nella vita reale

redazione

Nelle fasi finali della sperimentazione, prima della richiesta di registrazione, i medicinali vengono osservati in un numero limitato di pazienti con precise caratteristiche per evitare che i risultati vengano “confusi” da fattori che esulano dai loro meccanismi d'azione. Dopo essere stati ammessi alla pratica clinica quotidiana dalle autorità preposte, i farmaci vengono ovviamente utilizzati in un numero di pazienti di gran lunga superiore a quello degli studi registrativi. Ed è su questi pazienti non selezionati con le rigide regole dei trial di registrazione che si svolgono gli studi cosiddetti “real life”, cioè nella vita reale.

Questi studi «stanno assumendo grande importanza» spiega Sabino De Placido, direttore dell'Oncologia medica all’Università Federico II di Napoli e copresidente del Convegno “Innovazione e ricerca in onco-ematologia” che si è svolto nei giorni scorsi nel capoluogo campano, e in questo campo «l’Italia è leader a livello mondiale. Sono ricerche condotte su pazienti non selezionati: ad esempio su anziani o su persone con neoplasie in fase molto avanzata o con particolari varianti istologiche, superando così i criteri di esclusione costituiti spesso dall’età o dalla presenza di altre malattie concomitanti. In questo modo è possibile validare i dati dei trial registrativi e migliorare la pratica clinica quotidiana».

Gli studi di registrazione di nuovi farmaci riguardano circa il 5% dei pazienti, reclutati in pochi centri nel mondo, ed è importantissimo capire cosa accade quando sono somministrati nel restante 95% della popolazione. «Non solo. Le ricerche sui pazienti “reali” - aggiunge De Placido - possono anche determinare un miglioramento dell’appropriatezza, con un notevole risparmio delle risorse».

Un esempio importante delle sperimentazioni “real life”, come sottolinea De Placido, è costituito dallo studio GIM13 AMBRA, in corso in 50 centri italiani su 1.500 donne colpite da una forma particolare di carcinoma della mammella metastatico, detta HER-2 negativa perché caratterizzata da assenza di amplificazione o di iperespressione di questa proteina. «Sino a ora - continua De Placido - lo studio ha consentito di valutare il grado di adattamento dei clinici alle raccomandazioni delle principali linee guida europee, di considerare l’efficacia di alcuni trattamenti specifici, ad esempio, fulvestrant e nab-paclitaxel, in una popolazione di “real life”, di studiare il comportamento di un particolare sottotipo di tumore mammario nella pratica clinica, oltre che di stimare l’affidabilità di un parametro definito come “tempo al cambio di terapia”».

Anche nel tumore del pancreas, uno dei più difficili da trattare (13.300 nuovi casi stimati in Italia nel 2018), è in corso uno studio di “real life” (Studio Garibaldi) che coinvolge circa 40 centri nel nostro Paese. Questa ricerca, promossa da Aiom (Associazione degli oncologi medici), intende raccogliere dati di pazienti colpiti da carcinoma del pancreas per valutare l’applicazione delle linee guida nella pratica medica.

Gli studi di “real life” possono fornire indicazioni importanti su quali scelte adottare nella pratica clinica anche in ematologia: «Per esempio in termini di sequenze terapeutiche - spiega Fabrizio Pane, direttore dell'Unità operativa di Ematologia e trapianti di midollo all'Università Federico II e copresidente del Convegno - o sulla tipologia di farmaco più appropriato in base alle caratteristiche del paziente. Sono inoltre importanti per valutare al meglio il profilo di tossicità di terapie innovative ancora poco utilizzate o impiegate in pazienti con caratteristiche differenti da quelli su cui il farmaco è stato originariamente testato. E, oltre agli anziani, possono essere inclusi anche gli adolescenti, di solito non considerati in alcun modo. Va evidenziato – aggiunge - che, talvolta, dagli studi di “real life” emergono risultati migliori rispetto allo studio registrativo. In futuro, probabilmente, queste sperimentazioni porteranno anche a modificazioni dell’indicazione dei farmaci, con una conseguente razionalizzazione nell’uso delle risorse».

«Negli ultimi dodici anni, in Italia abbiamo coinvolto oltre 18.500 pazienti in più di 208 studi clinici - conclude Jean-Yves Chatelan, vicepresidente e amministratore delegato di Celgene Italia - di cui 106 indipendenti. Crediamo fortemente nell’importanza della real world evidence che arricchisce le informazioni derivanti dagli studi clinici con dati preziosi della pratica clinica, per una conoscenza sempre più realistica delle patologie oggetto di studio».