Leucemia: arriva il trattamento due in uno che triplica le possibilità di guarigione completa

Leucemia: arriva il trattamento due in uno che triplica le possibilità di guarigione completa

redazione

È disponibile una nuova opzione di trattamento per i pazienti affetti da leucemia linfoblastica acuta, uno dei tumori del sangue più aggressivi e difficili da trattare.

Si tratta di inotuzumab ozogamicin (nome commerciale Besponsa), un farmaco di nuova generazione che unisce un principio attivo a bersaglio molecolare capace di riconoscere le cellule maligne e un chemioterapico che è capace di distruggerle (è un cosiddetto anticorpo farmaco coniugato). Il nuovo medicinale può essere usato dopo il trattamento chemioterapico tradizionale; in particolare è indicato in monoterapia per il trattamento di pazienti adulti con leucemia linfoblastica acuta da precursori delle cellule B CD-22 positivi, recidivante o refrattaria; per la leucemia linfoblastica acuta, positiva per il cromosoma Philadelphia (Ph+), i pazienti devono aver fallito il trattamento con almeno un inibitore della tirosinchinasi (TKI). 

«Il farmaco è molto moderno e caratterizzato da un innovativo meccanismo d’azione», spiega Giovanni Martinelli, ematologo e direttore scientifico dell’Istituto Romagnolo per lo Studio e la Cura dei Tumori IRST-IRCCS di Meldola. «Si tratta di un anticorpo monoclonale, coniugato ad un chemioterapico, in grado di riconoscere e legarsi, attraverso la sua funzione anticorpale, a una specifica proteina presente sulla superficie delle cellule bersaglio. Dopo il legame, l’anticorpo rilascia, solo a livello delle cellule bersaglio, il farmaco chemioterapico rappresentato dalla piccola molecola di calicheamicina. Questo meccanismo d’azione altamente selettivo permette a inotuzumab ozogamicin di avere un’efficacia senza precedenti e un profilo di tossicità assolutamente gestibile, con il conseguente vantaggio di rendere una percentuale cospicua di pazienti eleggibili per il trapianto di cellule staminali emopoietiche, unica possibilità di cura ad oggi».

L’approvazione del medicinale si è basata in particolare su una sperimentazione di fase III (denominata INO-VATE ALL) in cui sono stati coinvolti 326 pazienti adulti con leucemia linfoblastica acuta da precursori delle cellule B, refrattaria o recidivante. Nello studio inotuzumab ozogamicin è stato confrontato con chemioterapia standard. I risultati, pubblicati sul New England Journal of Medicine, hanno mostrato che quasi l’81% dei pazienti trattati con il nuovo farmaco ottiene una remissione completa (rispetto al 29,4% della chemio) condizione indispensabile per poter ottenere un trapianto di cellule staminali allogeniche, l’unico intervento curativo per la malattia. 

A dimostrazione di ciò, la percentuale che si è effettivamente sottoposta a trapianto di midollo è risultata molto più alta nel gruppo trattato con inotuzumab ozogamicin rispetto a quello trattato con la chemio.

«Noi clinici pensiamo a inotuzumab ozogamicin come un farmaco capace di darci ‘la certezza della cura’, rappresentando pertanto per i malati affetti da leucemia linfoblastica acuta una grande opportunità», , conclude Martinelli. «Inotuzumab ozogamicin è efficace, maneggevole, si somministra in ambulatorio, agisce rapidamente e rappresenta un valido alleato per il trattamento di una patologia molto grave».