Leucemia linfoblastica acuta: ok UE a farmaco immunoterapico nei bambini

Leucemia linfoblastica acuta: ok UE a farmaco immunoterapico nei bambini

redazione

Una nuova opzione terapeutica per i bambini affetti da leucemia: la Commissione Europea ha approvato l’estensione di indicazioni per blinatumomab  (nome commerciale Blincyto) in monoterapia per il trattamento di pazienti pediatrici di almeno 1 anno di età con leucemia linfoblastica acuta da precursori delle cellule B, recidivante o refrattaria, positiva per CD19, negativa per il cromosoma Philadelphia, in recidiva dopo aver ricevuto almeno due precedenti terapie o in recidiva dopo allotrapianto di cellule staminali ematopoietiche. 

L’approvazione si basa sui risultati dello studio di fase I/II ‘205, uno studio multicentrico, in aperto, a singolo braccio che ha valutato l’efficacia e la sicurezza del farmaco in questa specifica popolazione. 

«Da oggi, i genitori dei bambini affetti da leucemia linfoblastica acuta sanno di poter contare su un’arma in più nella lotta a questa patologia e questa estensione d’indicazione costituisce una grande notizia per mamme e papà di bambini che dovessero aver bisogno del blinatumomab»,  ha commentato Franco Locatelli, direttore del dipartimento di Onco-Ematologia Pediatrica, Terapia Cellulare e Genica dell’Ospedale Bambino Gesù di Roma. «Fin da subito, abbiamo apprezzato l’efficacia di questo anticorpo monoclonale sugli oltre 100 bimbi trattati fino ad oggi e l’innovatività del suo meccanismo d’azione. Il farmaco, che ci aiuta ad incrementare sempre più la percentuale di cura dei piccoli pazienti affetti da leucemia linfoblastica acuta, rappresenta uno dei successi più straordinari e importanti dell’immunoterapia. Oggi siamo in grado di guarire circa l’80-85% dei nostri pazienti con leucemia linfoblastica acuta, ma grazie a questa nuova opportunità terapeutica l’auspicio è di aumentare questa percentuale e avvicinarci il prima possibile alle tre cifre».

La leucemia linfoblastica acuta è un tumore del sangue e del midollo osseo a rapida evoluzione, che insorge sia negli adulti sia nei bambini. Si stima che ogni anno colpisca circa 5.000 bambini in Europa.

«Grazie a questa approvazione per l’uso pediatrico potremo offrire un’opzione terapeutica importante a bambini affetti da leucemia linfoblastica acuta recidivante o refrattaria, che fino ad ora potevano contare su alterative limitate», ha affermato Ermanno Paternò, executive medical director di Amgen Italia. «Blinatumomab è anticorpo bispecifico che fa leva sul sistema immunitario dell’organismo per combattere il cancro e agisce grazie a due bracci: con uno aggancia la cellula del sistema immunitario e con l’altro la cellula maligna, portandole in prossimità. Grazie a questo meccanismo, la cellula T del nostro sistema immunitario è in grado di riconoscere specificamente la cellula tumorale e distruggerla».