Un nuovo farmaco per la leucemia mieloide acuta

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Un nuovo farmaco per la leucemia mieloide acuta

redazione

Disponibile un nuovo farmaco per la leucemia mieloide acuta: è stata infatti concessa la rimborsabilità a midostaurina (nome commerciale Rydapt). 

Midostaurina rappresenta la prima terapia mirata per la leucemia mieloide acuta: è indicata per pazienti che esprimono la mutazione della tirosin chinasi 3 FMS-simile (FLT3), circa un terzo di tutti coloro che soffrono di leucemia mieloide acuta.

«L’introduzione di midostaurina nel nostro Paese rappresenta un notevole passo avanti», ha affermato Giuseppe Rossi, Direttore della Struttura Complessa di Ematologia e del Dipartimento di Oncologia Clinica degli Spedali Civili di Brescia. «Fino al 2017 la terapia per la leucemia mieloide acuta è sempre stata costituita dalla chemioterapia e dal trapianto di midollo osseo. Ora possiamo usufruire del primo farmaco che lavora specificatamente solo sulle cellule leucemiche di questo tumore particolarmente aggressivo. I benefici clinici della midostaurina, in aggiunta alla chemioterapia, sono evidenti soprattutto per i pazienti la cui leucemia è caratterizzata dalla mutazione del gene FLT3, contro la quale midostaurina è selettivamente diretta».

«Siamo orgogliosi che il nostro impegno nella ricerca consenta di offrire alla comunità emato-oncologica la piena rimborsabilità di midostaurina, la prima target therapy per i pazienti con leucemia mieloide acuta FLT3 mutata. Si tratta di una novità terapeutica importante, tanto rilevante che AIFA ne ha riconosciuto l’innovatività», ha affermato Luigi Boano, General Manager Novartis Oncology Italia. «Questo comporta, tra gli altri vantaggi, un rapido accesso al farmaco su tutto il territorio nazionale, con un notevole beneficio per i pazienti».

L’approvazione si basa sui dati dello studio clinico RATIFY i cui risultati sono stati recentemente pubblicati sul New England Journal of Medicine.

«Per questi pazienti la nuova terapia rappresenta il primo importante sviluppo nel trattamento dopo oltre 25 anni di latenza terapeutica. Siamo in presenza di un miglioramento della durata mediana di vita da 25 a 70 mesi con una riduzione del rischio di morte del 23%. Il 10% dei pazienti in più rispetto al passato può beneficiare della guarigione definitiva», ha concluso Rossi.