Ok del CHMP a trattamento per l’alfa mannossidosi

Malattie rare

Ok del CHMP a trattamento per l’alfa mannossidosi

redazione

Il Comitato per i farmaci per uso umano (CHMP) dell’Agenzia del farmaco europea (EMA) ha raccomandato l’immissione in commercio della prima terapia in Europa in grado di fornire un trattamento per l’alfa mannossidosi, una malattia rara, progressiva, invalidante, che provoca disabilità intellettiva, progressivi disturbi della funzione motoria e disabilità fisiche, problemi di udito, disturbi della parola, immunodeficienza e infezioni ricorrenti, sintomi psichiatrici e anomalie scheletriche, la cui la prognosi a lungo termine è generalmente scarsa, con un'aspettativa di vita ridotta.

Il farmaco (velmanase alfa, nome commerciale Lamzede) è stato inizialmente sviluppatoda Zymenex A/S, società scandinava acquisita dall’italiana Chiesi nel 2013. Viene somministrato settimanalmente per via endovenosa per sostituire l’enzima malfunzionante o mancante che causa la malattia. 

L’approvazione del CHMP è stata emessa secondo la formula delle “circostanze eccezionali”, prevista dalla legislazione europea per il trattamento di disordini estremamente rari per i quali i tradizionali studi clinici su larga scala non sono eseguibili. Lamzede è stato studiato in 33 pazienti, sia bambini che adulti.

L’alfa mannosidosi è un disordine da accumulo lisosomiale, estremamente raro, di origine genetica, causato dall’assenza o dal cattivo funzionamento dell’alfa-mannosidasi, un enzima coinvolto nella scomposizione cellulare delle glicoproteine. La mancanza di attività dell’alfa-mannosidasi è dovuta a mutazioni genetiche del gene MAN2B1 e porta al progressivo accumulo di oligosaccaridi non degradati nelle cellule di diversi organi e tessuti.

«L’opinione positiva del CHMP è un traguardo importante per fornire questa opzione terapeutica ai pazienti affetti da alfa mannosidosi in Europa. Vorrei ringraziare tutti i pazienti, le loro famiglie e gli operatori sanitari che hanno partecipato agli studi clinici e tutti i collaboratori di Chiesi e Zymenex che hanno lavorato con passione per rendere Lamzede una realtà clinica», ha affermato  il vicepresidente del Gruppo Chiesi Paolo Chiesi.

L’approvazione definitiva del farmaco spetta ora alla Commissione Europea, la cui decisione è attesa per il secondo trimestre di quest’anno.