Ok dall’Aifa a rimborsabilità per un nuovo trattamento dell’emofilia A

Farmaci

Ok dall’Aifa a rimborsabilità per un nuovo trattamento dell’emofilia A

redazione

L’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha attribuito la classe A a octocog alfa (Bay 81-8973) di Bayer, farmaco per il trattamento dell’emofilia A nei pazienti di tutte le fasce d’età. 

Il farmaco è un fattore VIII ricombinante, non modificato a catena intera, che negli studi clinici ha dimostrato di mantenere l’emostasi e di proteggere dai sanguinamenti i pazienti con emofilia A, quando usato in regime di profilassi due o tre volte a settimana. 

«Questa approvazione è un ulteriore passo avanti nel nostro percorso per portare terapie innovative sul mercato», ha dichiarato Franco Pamparana, direttore Medical Department di Bayer in Italia. «Siamo entusiasti di lanciare Bay 81-8973 come nuova opzione di trattamento per i pazienti con emofilia A. Con questo farmaco Bayer conferma l’impegno a lungo termine nei confronti della comunità emofilica».

La rimborsabilità si è basata sui risultati del Programma di Sviluppo Clinico LEOPOLD (Long-Term Efficacy Open-Label Program in Severe Hemophilia A Disease), che si compone di tre studi clinici multinazionali, disegnati per valutare la farmacocinetica, l’efficacia e la sicurezza di Bay 81-8973. Nel complesso queste sperimentazioni hanno valutato Bay 81-8973 in più di 200 fra bambini ed adulti con emofilia A grave, provenienti da 60 centri per il trattamento dell’emofilia in 25 paesi nel mondo.

«Bay 81-8973 rappresenta un progresso nello sviluppo dei prodotti terapeutici per l’emofilia. Gli studi clinici registrativi del programma Leopold hanno dimostrato che Bay 81-8973 può essere utilizzato non solo tre volte alla settimana, ma anche, in alcune fasce di pazienti, due volte alla settimana», ha detto Elena Santagostino, responsabile dell'Unità Operativa Emofilia, presso l'IRCCS Fondazione Cà Granda, Ospedale Maggiore Policlinico di Milano e coordinatrice del programma di studi Leopold in Italia.

L’emofilia colpisce circa 400 mila persone nel mondo ed è una patologia principalmente ereditaria in cui una delle proteine necessarie per la formazione dei coaguli di sangue è mancante o carente. L’emofilia A è il più comune tipo di emofilia; in questo caso è assente o presente in quantità ridotta il fattore VIII. L’emofilia A colpisce 1 persona su 10 mila, per un totale di più di 30 mila persone in Europa. Nel tempo, l’emofilia A - a causa di sanguinamenti continui o spontanei, specialmente nei muscoli, nelle articolazioni o negli organi interni -  può portare a quadri di artropatia invalidanti.

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