Ok europeo a un nuovo farmaco per la fibrosi cistica

Ok europeo a un nuovo farmaco per la fibrosi cistica

redazione

La Commissione europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio alla combinazione tezacaftor/ivacaftor (nome commerciale di Symkevi) nell’ambito di un regime di associazione con ivacaftor (Kalydeco) per il trattamento dei pazienti con fibrosi cistica.

Il farmaco è indicato per i pazienti a partire dai 12 anni di età con due copie della mutazione F508del del gene CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator, o proteina regolatrice della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica), oppure con una copia della mutazione F508del e una fra le seguenti 14 mutazioni in cui la proteina CFTR mostra attività residua (P67L, R117C , L206W, R352Q, A455E, D579G, 711 + 3A → G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789 + 5G → A, 3272-26A → G, e 3849 + 10kbC → T). 

Inoltre, il Comitato per i medicinali orfani (Committee for Orphan Medicinal Products) dell’Agenzia Europea per i Medicinali ha recentemente raccomandato il mantenimento della designazione di “farmaco orfano” per tezacaftor/ivacaftor in associazione con ivacaftor.

 «L’autorizzazione europea di tezacaftor/ivacaftor in associazione con ivacaftor è una buona notizia per i pazienti con fibrosi cistica, per le loro famiglie e per tutti coloro che sono coinvolti nella loro assistenza. Questo nuovo farmaco è particolarmente importante per i pazienti con mutazioni a funzione residua e per quelli che non tollerano Orkambi (lumacaftor/ivacaftor)», ha dichiarato Harry Heijerman, Head of Department of Pulmonology allo University Medical Centre Utrecht, nei Paesi Bassi.

L’Autorizzazione europea all’Immissione in Commercio si basa sui dati di due studi di fase III, EVOLVE ed EXPAND, pubblicati sul New England Journal of Medicine nel novembre 2017. Le sperimentazioni hanno dimostrato che il trattamento con tezacaftor/ivacaftor in associazione con ivacaftor, in diverse popolazioni di pazienti con fibrosi cistica, fornisce una serie di benefici, tra cui il miglioramento della funzionalità polmonare. 

«Questa approvazione segna un importante punto di svolta per molti pazienti europei con FC, compresi quelli che finora non avevano a disposizione alcuna opzione terapeutica per trattare il difetto della proteina CFTR, responsabile della loro malattia», ha affermato Reshma Kewalramani, executive vice president, Global Medicines Development and Medical Affairs e Chief Medical Officer di Vertex. «Grazie a questa approvazione, stiamo rapidamente raggiungendo la possibilità di offrire un trattamento al 90% dei pazienti con fibrosi cistica».