A un passo dall’approvazione della prima CAR-T therapy in Europa. Primo Ok dell'UE

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A un passo dall’approvazione della prima CAR-T therapy in Europa. Primo Ok dell'UE

redazione

Il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha raccomandato l’approvazione di tisagenlecleucel (nome commerciale Kymriah), il trattamento che utilizza i linfociti T del paziente stesso per combattere il tumore. 

Il parere positivo si riferisce all’utilizzo della terapia nel trattamento della leucemia linfoblastica acuta (LLA) refrattaria e recidivante post trapianto o in seconda o successiva recidiva, nei pazienti fino ai 25 anni di età; e nel linfoma diffuso a grandi cellule B recidivante o refrattario (r/r) dopo due o più linee di terapia sistemica, negli adulti.

«L’opinione positiva del CHMP per tisagenlecleucel rappresenta una svolta importante per i pazienti europei pediatrici e adulti con tumori ematologici aggressivi», ha affermato Liz Barrett, ceo di Novartis Oncology. «Questa terapia realmente trasformativa contribuisce a soddisfare un profondo bisogno insoddisfatto e Novartis è orgogliosa che la sua leadership nell’innovazione delle terapie CAR-T possa fare una differenza significativa per i pazienti europei». 

Se sarà approvato dalla Commissione Europea, tisagenlecleucel diventerà la prima terapia cellulare CAR-T disponibile nell’Unione Europea sia per la leucemia linfoblastica acuta sia per il linfoma diffuso a grandi cellule B. 

Entrambe sono neoplasie aggressive, caratterizzate da importanti carenze terapeutiche per i pazienti. In Europa, la leucemia linfoblastica acuta rappresenta l’80% circa dei casi di leucemia tra i bambini e in caso di ricaduta di malattia la prognosi è scarsa. Il tasso di sopravvivenza è basso nonostante i pazienti si sottopongano a diversi trattamenti, tra i quali chemioterapia, radioterapia, terapia mirata o trapianto di cellule staminali. Questo sottolinea ulteriormente la necessità di nuove opzioni di trattamento per questi pazienti.

Il il linfoma diffuso a grandi cellule B, il sottotipo di linfoma non Hodgkin più diffuso, rappresenta fino al 40% di tutti i casi a livello globale. Per i pazienti che sperimentano recidiva o che non rispondono alla terapia iniziale, le opzioni di trattamento in grado di fornire risposte durature sono limitate, e – per la maggior parte dei pazienti – i tassi di sopravvivenza sono bassi, a causa della non eleggibilità al trapianto autologo di cellule staminali o del fallimento della chemioterapia di salvataggio e del trapianto. 

L’opinione positiva del Chmp si basa su due importanti studi multicentrici globali di fase II sponsorizzati da Novartis, ELIANA e JULIET, che hanno incluso pazienti in Europa, negli Stati Uniti, in Australia, in Canada e in Giappone.

 «Negli Stati Uniti tisagenlecleucel sta già trasformando il modo in cui trattiamo alcuni tipi di leucemia e di linfoma, e sta dimostrando che le terapie cellulari personalizzate costituiscono strumenti estremamente potenti per la lotta contro il cancro», ha dichiarato Carl June, pioniere nel campo della CAR-T e tra i principali protagonisti della messa a punto di tisagenlecleucel. «Siamo entusiasti di constatare che, grazie alla nostra collaborazione con Novartis, i medici di diversi Paesi del mondo potrebbero essere in grado di utilizzare questa nuova e innovativa terapia cellulare CAR-T per migliorare gli esiti del trattamento nei loro pazienti», ha aggiunto June che dirige il Center for Cellular Immunotherapies presso l’Abramson Cancer Center della University of Pennsilvania.