Più vicina in Europa la terapia genica per l’amaurosi di Leber. Sarà Novartis a commercializzarla

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Più vicina in Europa la terapia genica per l’amaurosi di Leber. Sarà Novartis a commercializzarla

redazione

Sarà Novartis a provvedere allo sviluppo, alla registrazione e alla commercializzazione della terapia genica  per l’amaurosi congenita di Leber al di fuori dagli Stati Uniti.

Il trattamento (col nome di Luxturna) aveva ricevuto l’approvazione dell’americana Food and Drug Administration lo scorso 19 dicembre come terapia  che aveva fissato le indicazioni come terapia genica una tantum per ripristinare la visione funzionale nei bambini e nei pazienti adulti con mutazioni bialleliche del gene RPE65 (proteina di 65 kDa dell’epitelio pigmentato retinico).

La domanda di Autorizzazione all’Immissione in Commercio è stata depositata presso l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) il 31 luglio 2017.

«Nessun bambino altrimenti sano dovrebbe essere costretto a diventare cieco a causa di questa devastante malattia», ha affermato Shreeram Aradhye, Global Head di Medical Affairs e Chief Medical Officer presso Novartis Pharmaceuticals. «La terapia genica rappresenta una nuova e promettente strada per affrontare potenzialmente questo bisogno insoddisfatto. Questa collaborazione dimostra il nostro impegno in oftalmologia. Faremo leva sulla nostra presenza globale per fare in modo che anche i pazienti al di fuori degli Stati Uniti abbiano accesso a questo trattamento, che è potenzialmente in grado di cambiare la vita delle persone». 

In virtù dell’accordo, Novartis corrisponderà a Spark Therapeutics un pagamento anticipato e successivi pagamenti  comprese le royalty, calcolati sulla base dell’avanzato stadio della terapia. Spark Therapeutics conserva i diritti esclusivi del trattamento negli Stati Uniti, nonché l’onere di ottenere l’approvazione dell’EMA. I diritti di commercializzazione saranno trasferiti a Novartis al termine della procedura di registrazione, all’emissione dell’Autorizzazione all’immissione in commercio.