Più vicina una terapia genica contro l’anemia falciforme

Farmaci

Più vicina una terapia genica contro l’anemia falciforme

di redazione

Sono stati presentati nel corso del congresso della European Hematology Association tenutosi a Stoccolma i risultati di uno studio clinico di fase I (HGB-206) sull’utilizzo di una strategia di terapia genica per il trattamento di pazienti affetti da anemia falciforme grave.

Lo studio è stato condotto su soltanto 15 pazienti della terapia genica LentiGlobin sviluppata dall’americana bluebird bio

La sperimentazione, ancora in corso, ha confrontato tre diverse varianti della terapia genica: nel gruppo di pazienti che hanno ricevuto l’ultimo aggiornamento del trattamento (gruppo C) sono stati ottenuti i risultati migliori.

“La produzione sistematica di livelli superiori di HbAT87Q anti-sickling nei pazienti del Gruppo C dimostra l’impatto notevolmente positivo delle modifiche al protocollo emendato dello studio HGB-206 e il perfezionamento del processo produttivo», ha affermato David Davidson, Chief Medical Officer di bluebird bio. «Tutti e quattro i pazienti del Gruppo C  stanno producendo un livello di HbAT87Q anti-sickling superiore al 30 per cento, dopo follow-up di tre mesi o più. Il primo paziente trattato, giunto al sesto mese di follow-up, sta producendo un livello di HbAT87Q anti-sickling superiore al 60 per cento, con un livello totale di emoglobina normale pari a 14,2 g/dl».

«Il rapido aumento dei valori osservato nel Gruppo C fa pensare che questi pazienti potrebbero potenzialmente superare l'obiettivo terapeutico inizialmente proposto, ossia un livello di HbAT87Q anti-sickling del 30 per cento. Stiamo continuando a lavorare al piano di sviluppo in collaborazione con le autorità regolatorie e, al progredire del follow-up, speriamo di registrare dei livelli di HbAT87Q ancor più elevati, nonché un beneficio clinico prolungato nei pazienti», ha concluso

«I dati preliminari derivati dal Gruppo C sono entusiasmanti e aumentano la fiducia nella capacità di LentiGlobin di offrire benefici trasformativi ai pazienti. I dati a lungo termine dei pazienti trattati agli inizi dello studio mostrano che il livello di HbAT87Q anti-sickling nei soggetti affetti da anemia falciforme trattati con LentiGlobin rimane stabile per almeno due anni», ha commentato Julie Kanter, della Medical University of South Carolina di Charleston e sperimentatore principale per lo studio HGB-206. «Le opzioni terapeutiche, che agiscono sulla causa scatenante dell'anemia falciforme sono limitate e la terapia genica LentiGlobin potrebbe potenzialmente prevenire o ridurre sostanzialmente gli effetti di questa malattia debilitante».