Più vicina una terapia genica contro l’anemia falciforme

Più vicina una terapia genica contro l’anemia falciforme

redazione

Sono stati presentati nel corso del congresso della European Hematology Association tenutosi a Stoccolma i risultati di uno studio clinico di fase I (HGB-206) sull’utilizzo di una strategia di terapia genica per il trattamento di pazienti affetti da anemia falciforme grave.

Lo studio è stato condotto su soltanto 15 pazienti della terapia genica LentiGlobin sviluppata dall’americana bluebird bio

La sperimentazione, ancora in corso, ha confrontato tre diverse varianti della terapia genica: nel gruppo di pazienti che hanno ricevuto l’ultimo aggiornamento del trattamento (gruppo C) sono stati ottenuti i risultati migliori.

“La produzione sistematica di livelli superiori di HbAT87Q anti-sickling nei pazienti del Gruppo C dimostra l’impatto notevolmente positivo delle modifiche al protocollo emendato dello studio HGB-206 e il perfezionamento del processo produttivo», ha affermato David Davidson, Chief Medical Officer di bluebird bio. «Tutti e quattro i pazienti del Gruppo C  stanno producendo un livello di HbAT87Q anti-sickling superiore al 30 per cento, dopo follow-up di tre mesi o più. Il primo paziente trattato, giunto al sesto mese di follow-up, sta producendo un livello di HbAT87Q anti-sickling superiore al 60 per cento, con un livello totale di emoglobina normale pari a 14,2 g/dl».

«Il rapido aumento dei valori osservato nel Gruppo C fa pensare che questi pazienti potrebbero potenzialmente superare l'obiettivo terapeutico inizialmente proposto, ossia un livello di HbAT87Q anti-sickling del 30 per cento. Stiamo continuando a lavorare al piano di sviluppo in collaborazione con le autorità regolatorie e, al progredire del follow-up, speriamo di registrare dei livelli di HbAT87Q ancor più elevati, nonché un beneficio clinico prolungato nei pazienti», ha concluso

«I dati preliminari derivati dal Gruppo C sono entusiasmanti e aumentano la fiducia nella capacità di LentiGlobin di offrire benefici trasformativi ai pazienti. I dati a lungo termine dei pazienti trattati agli inizi dello studio mostrano che il livello di HbAT87Q anti-sickling nei soggetti affetti da anemia falciforme trattati con LentiGlobin rimane stabile per almeno due anni», ha commentato Julie Kanter, della Medical University of South Carolina di Charleston e sperimentatore principale per lo studio HGB-206. «Le opzioni terapeutiche, che agiscono sulla causa scatenante dell'anemia falciforme sono limitate e la terapia genica LentiGlobin potrebbe potenzialmente prevenire o ridurre sostanzialmente gli effetti di questa malattia debilitante».