Più vicina la terapia genica per la β-talassemia

Più vicina la terapia genica per la β-talassemia

redazione

L’Agenzia europea per i farmaci (EMA) ha accettato la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio per una terapia genica destinata al trattamento β-talassemia trasfusione-dipendente e genotipo non β0/β0.

La documentazione relativa alla terapia verrà ora valutata con procedura accelerata e il trattamento potrebbe essere disponibile nel giro di pochi mesi. 

Il trattamento (il cui nome è LentiGlobin) promette di liberare questa fetta di pazienti con talassemia dalla necessità di frequenti trasfusioni: prevede infatti la correzione del difetto genetico attraverso un vettore virale nelle cellule staminali ematopoietiche del paziente. 

«Le persone che convivono con la β-talassemia trasfusione-dipendente richiedono frequenti trasfusioni di sangue, che salvano loro la vita ma possono presentare complicanze, tra cui insufficienza d'organo dovuta al sovraccarico di ferro», ha dichiarato David Davidson, Chief Medical Officer di bluebird bio. «L’accettazione della nostra domanda di autorizzazione all’immissione in commercio per LentiGlobin è una pietra miliare e rappresenta un ulteriore passo verso il nostro obiettivo: fornire ai pazienti la prima terapia genica una-tantum per far fronte alla causa genetica alla base della TDT. Condividiamo questo importante traguardo con i pazienti, le famiglie e gli operatori sanitari, che hanno reso possibile tutto ciò attraverso la loro partecipazione ai nostri studi clinici pionieristici di LentiGlobin». 

La richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio si basa sui dati di diversi studi che avevano dimostrato efficacia e sicurezza del trattamento. Per esempio lo studio Northstar aveva mostrato che i pazienti trattati con la terapia genica non necessitavano di trasfusioni per un periodo di almeno tre anni.

LentiGlobin ha già ricevuto dalla Food and Drug Administration statunitense lo status di farmaco orfano e la designazione Breakthrough Therapy (terapia innovativa) per il trattamento della β-talassemia trasfusione-dipendente.