La piccola molecola che ferma un raro tumore dei tendini

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La piccola molecola che ferma un raro tumore dei tendini

redazione

Dal congresso annuale dell’American Society of Clinical Oncology appena conclusosi a Chicago arriva una nuova opzione terapeutica per le persone affette da tumore tenosinoviale a cellule giganti, un raro tumore che colpisce i tendini estendendosi successivamente ai muscoli e alle ossa. 

Pexidartinib, una piccola molecola che agisce su una proteina che svolge un ruolo chiave nel processo di proliferazione di questa forma tumorale (CSF-1), ha dimostrato di essere efficace in quasi un paziente su due e di fermare la malattia almeno per 6 mesi.

I dati sono quelli dello studio ENLIVEN che ha coinvolto complessivamente 120 pazienti. 

Il tumore tenosinoviale a cellule giganti è una rara forma di neoplasia, generalmente non metastatica, che colpisce le articolazioni sinoviali, le borse e le guaine tendinee, provocando gonfiore, dolore, rigidità e ridotta mobilità in corrispondenza dell’articolazione interessata. S stima che colpisca tra 11 e 50 persone ogni milione. La terapia primaria prevede un intervento chirurgico per l'asportazione del tumore.  Tuttavia, nei pazienti con tumore diffuso, il tumore può avvolgere l'osso, i tendini, i legamenti ad altre componenti dell'articolazione, diventando di difficile rimozione e, oltre a comportare la necessità di diversi interventi di resezione e artroplastica, può progredire fino a che la resezione chirurgica non sia più praticabile e si renda necessario considerare un'amputazione. 

"Le attuali opzioni per il trattamento di tumore tenosinoviale a cellule giganti sono per lo più limitate alla chirurgia allo scopo di rimuovere il più possibile della massa tumorale. Nonostante un intervento chirurgico ottimale, la frequenza di recidiva di un tumore tenosinoviale a cellule giganti diffuso è elevata e la malattia può progredire fino a che la chirurgia non sia più una soluzione praticabile”, ha spiegato William D. Tap, principale ricercatore dello studio e Direttore del Sarcoma Medical Oncology Service del Memorial Sloan Kettering Cancer Center di New York. “Pexidartinib può offrire un'importante opzione di trattamento per i pazienti con tumore tenosinoviale a cellule giganti associato a morbilità severa o a limitazioni funzionali per il quale la chirurgia sia sconsigliata”.

“Riteniamo incoraggianti i risultati dello studio ENLIVEN ed intendiamo presentare alla FDA una domanda di registrazione di nuovo farmaco e sottoporre alle istituzioni regolatorie europee una richiesta di valutazione di pexidartinib”, ha aggiunto Gideon Bollag, CEO di Plexxikon, società del gruppo Daiichi Sankyo.