Presto la sperimentazione della prima terapia contro la rara sindrome di Sanfilippo

Farmaci

Presto la sperimentazione della prima terapia contro la rara sindrome di Sanfilippo

redazione

La Food and Drug Administration ha dato il via libera per il primo studio sugli esseri umani per un nuovo farmaco sperimentale per il trattamento della mucopolisaccaridosi di tipo IIIA (MPS IIIA), un raro disordine metabolico noto anche come sindrome di Sanfilippo di tipo A.

La MPS III è una rara malattia metabolica ereditaria che appartiene alla famiglia delle malattie da accumulo lisosomiale. Ne esistono 4 varianti; per nessuna di esse è disponibile a oggi alcun trattamento. La forma A è la più comune ed è caratterizzata dall’incapacità dell’organismo di degradare lunghe catene di molecole di zucchero chiamate eparansolfato, con conseguente accumulo di eparansolfato nei lisosomi. L'MPS IIIA colpisce principalmente il sistema nervoso centrale, dove provoca una degenerazione grave e progressiva.

La decisione dell’Fda ora fa sperare in un primo trattamento efficace:  la molecola (denominata SOBI003 e sviluppata da Swedish Orphan Biovitrum - Sobi) agisce come terapia di sostituzione enzimatica riducendo l’accumulo dell'eparansolfato nelle cellule e verrà sperimentata già nei prossimi mesi. 

«L'MPS IIIA è una condizione pericolosa per la vita e pochissimi pazienti sopravvivono fino all'età adulta. Ci sono enormi esigenze mediche insoddisfatte per questi pazienti, dal momento che oggi non esiste una terapia che modifichi la malattia», ha detto Paul Harmatz, dell'UCSF Benioff Children's Hospital di Oakland, in California.

«Siamo molto soddisfatti per l'approvazione da parte della FDA come nuovo farmaco in sviluppo e il riconoscimento dello status di Fast Track, a testimonianza dell’urgenza di opzioni mediche. Sobi è un’azienda che ha deciso di concentrare tutti i suoi sforzi nell’area delle malattie rare come sua unica missione», ha aggiunto Sergio Lai, amministratore delegato Sobi Italy, Greece, Malta and Ciprus. «Per questo per noi portare una possibile soluzione di trattamento ai bambini  Sanfilippo è non solo una speranza, ma un vero e proprio impegno».