Sclerosi multipla. Arriva in Italia ocrelizumab: funziona anche nelle forme progressive

Sclerosi multipla. Arriva in Italia ocrelizumab: funziona anche nelle forme progressive

redazione

L’Agenzia Italiana del Farmaco ha concesso la rimborsabilità a ocrelizumab, una nuova soluzione terapeutica per il trattamento della sclerosi multipla.

Il farmaco è dunque ora disponibile anche in Italia a carico del SSN: è indicato sia per le forme recidivanti attive, sia per quella primariamente progressiva in fase iniziale; è inserito in fascia H e può essere erogato solo in ambito ospedaliero.

La definitiva approvazione italiana fa seguito all’OK da parte della European Medicines Agency nel gennaio scorso.

«Si tratta di una vera rivoluzione copernicana: questo è un giorno che resterà nella storia della sclerosi multipla», ha detto Giancarlo Comi, direttore del Dipartimento di Neurologia e dell’Istituto di Neurologia Sperimentale (INSPE), Università “Vita-Salute San Raffaele” IRCCS Ospedale San Raffaele, Milano. 

«Ocrelizumab ha la peculiarità unica di attaccare un tipo specifico di linfociti B, ovvero quelli che esprimono il recettore CD20. È noto che queste cellule svolgono un ruolo chiave nell’aggressione che il sistema immunitario scatena contro le cellule nervose e la guaina mielinica che le ricopre, causa dei sintomi che si associano alla sclerosi multipla. I dati ottenuti nell’ambito degli studi registrativi hanno dimostrato l’elevata potenza del farmaco, la cui efficacia è risultata superiore a quella dell’interferone b-1a ad alte dosi, il trattamento più frequente per le forme di malattia in ricaduta e remissione, nel ridurre l’attività clinica e sub-clinica di malattia. Ocrelizumab grazie al suo profilo peculiare di efficacia e sicurezza viene a colmare importanti bisogni insoddisfatti nella gestione delle forme recidivanti della sclerosi multipla e nello stesso tempo costituisce il primo ed unico trattamento per le forme primariamente progressive».

In Italia sono quasi 118.000 le persone con sclerosi multipla e ogni anno si registrano 3.400 nuove diagnosi, quasi una ogni tre ore, che nella maggior parte dei casi colpiscono giovani tra i 20 e i 40 anni con una frequenza oltre due volte superiore nelle donne. La patologia può manifestarsi in diverse forme, principalmente quella a ricadute e remissioni e quella progressiva, rispettivamente nell’85% e nel 15% dei casi. Essa implica complicazioni fisiche che nell’80% dei casi portano a forme anche gravi di disabilità, che impattano in maniera rilevante sulla vita e sulla quotidianità delle persone colpite da sclerosi multipla: 1 persona su 2 evidenzia che i sintomi le hanno impedito di svolgere il lavoro per cui era qualificata o che avrebbe voluto svolgere, un paziente su 3 dichiara di essere stato costretto a lasciare il lavoro a causa della patologia, uno su 5 ha difficoltà a integrarsi e a vivere nella società.

Il nuovo farmaco ha dimostrato in diversi trial clinici la sua efficacia sia per la sclerosi multipla recidivante che per la forma primariamente progressiva. Un dato su tutti: nelle persone con sclerosi multipla primariamente progressiva, ocrelizumab può ritardare di sette anni la necessità di impiegare la sedia a rotelle.

Le tappe

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«Spesso il medico si trova ancora oggi a dover effettuare una scelta tra efficacia e sicurezza del trattamento, poiché i farmaci potenti rischiano di essere poco sicuri. Questo ritarda lo switch verso terapie ad alta efficacia e promuove invece l’utilizzo di terapie subottimali», spiega Carlo Pozzilli, Professore Ordinario di Neurologia presso l’Università degli Studi di Roma “Sapienza" e Direttore del centro sclerosi multipla dell'Ospedale Sant'Andrea di Roma. «Il profilo di sicurezza favorevole di ocrelizumab ne consente l’utilizzo fin dalle fasi precoci della malattia, soprattutto nelle forme recidivanti, di maggiore impatto e ancora prive di una soluzione terapeutica in grado di coniugare efficacia e sicurezza. Questo farmaco inoltre viene somministrato per infusione endovenosa ogni sei mesi e non prevede la conduzione di analisi di routine tra i dosaggi. Questi aspetti ne confermano la sua grande semplicità di impiego: è un passo avanti straordinario rispetto agli approcci orali quotidiani e alle infusioni a cadenza mensile attualmente disponibili. Alla luce di queste caratteristiche, credo che ocrelizumab apporti un importante cambiamento per le persone con sclerosi multipla, sia per il rallentamento della progressione della patologia sia per un miglioramento della loro qualità di vita in generale».

Tuttavia, «è imprescindibile che si cerchi di garantire sin da subito e a tutti i pazienti un accesso al farmaco senza disparità tra le varie Regioni», avverte Francesco Patti, Professore Associato di Neurologia presso Università di Catania, Responsabile Centro Sclerosi Multipla Policlinico "G. Rodolico" dell'Azienda Ospedaliera-Universitaria Policlinico V. Emanuele e Responsabile del Gruppo di Studio Sclerosi Multipla della Società Italiana di Neurologia (SIN). 

Intanto l’azienda ha annunciato che continuerà a studiare efficacia e sicurezza del farmaco per garantirne un impiego ottimale: partiranno infatti nel corso del del 2018 due nuovi studi globali di fase IIIb.

«Siamo davvero orgogliosi di poter introdurre in Italia un trattamento che sarà un’arma importante per tante persone che conducono quotidianamente la propria personale battaglia contro la sclerosi multipla, anche per chi ad oggi non aveva a disposizione una cura riconosciuta dalle autorità regolatorie», conclude Maurizio de Cicco, presidente e amministratore delegato di Roche Italia.