Nei pazienti trattati con risdiplam, farmaco che permette di ripristinare la produzione della proteina SMN funzionale riducendo i sintomi della malattia, il miglioramento osservato durante il primo anno di trattamento si mantiene per 4 anni.

È questo il risultato principale di un’analisi dei dati a lungo termine dello studio SUNFISH presentato alla conferenza clinica e scientifica della Muscular Dystrophy Association in corso a Dallas fino al 22 marzo.

«Preservare l’indipendenza a lungo termine e la capacità di svolgere mansioni quotidiane è una condizione importante per le persone che convivono con la Sma e per chi se ne prende cura. È incoraggiante vedere come risdiplam sia riuscito a influenzare in modo significativo questo aspetto della loro vita», ha commentato in una nota Laurent Servais, dell’MDUK Oxford Neuromuscular Centre.  Lo studio è stato condotto in persone tra i 2 e i 25 anni con Sma di tipo 2 e 3 e ha mostrato un incremento sostenuto della funzione motoria a quattro anni. Inoltre, i partecipanti hanno riferito un miglioramento costante o una stabilizzazione della capacità di svolgere in autonomia attività della vita quotidiana come mangiare, bere, raccogliere e spostare oggetti. Inoltre, il farmaco è risultato essere ben tollerato. 

«Questi nuovi dati dimostrano che, grazie al trattamento con risdiplam, le persone con Sma di Tipo 2 o 3 possono conservare nel corso di diversi anni i miglioramenti in termini di forza muscolare e mobilità», ha dichiarato Levi Garraway, Chief Medical Officer e Head of Global Product Development di Roche.