Sorpresa: un farmaco per l’asma si rivela efficace contro una malattia rara

La scoperta

Sorpresa: un farmaco per l’asma si rivela efficace contro una malattia rara

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Il farmaco fa scendere in campo le cellule immunitarie “natural killer” incaricate di distruggere gli eosinofili
di redazione

Il caso si ripete: un farmaco già utilizzato per uno scopo si rivela efficace per tutt’altro. Questa volta il medicinale dalle proprietà terapeutiche inaspettate è un anticorpo monoclonale per il trattamento di una grave forma d’asma, benralizumab (nome commerciale Fesenra). Ebbene, il farmaco antiasmatico ha appena dimostrato di migliorare considerevolmente  la salute delle persone affette da sindrome ipereosinofilica (Hes), rara malattia immunitaria caratterizzata da un aumento nel sangue degli eosinofili, una famiglia di globuli bianchi, e associata a danni a vari organi, cuore, polmoni, pelle, tratto gastrointestinale, sistema nervoso centrale e altro. 

A scoprire la “seconda vita” del benralizumab è stato un piccolo trial clinico di fase 2 condotto dagli scienziati del National Institute of Allergy and Infectious Diseases (Niaid), che fa parte dei National Institutes of Health, e descritto sul New England Journal of Medicine.

Benralizumab non è stato scelto a caso: il farmaco aveva infatti dimostrato di poter migliorare i sintomi dei pazienti affetti da una grave forma d’asma associata a un aumento degli eosinofili. Ed è questa la ragione per cui gli scienziati hanno pensato di testare la sua efficacia anche sulle persone affette da sindrome ipereosinofila caratterizzata, appunto da una presenza eccessiva di eosinofili, tre volte superiore ai valori normali. 

Benralizumab agisce legandosi a una proteina chiamata recettore alfa dell’interleuchina 5 posizionata sulla superficie degli eosinofili. Gli scienziati hanno ipotizzato che questo aggancio scateni la risposta immunitaria e la discesa in campo delle cellule immunitarie “natural killer” incaricate di distruggere gli eosinofili. 

Il trial ha coinvolto 20 pazienti con una forma grave di sindrome ipereosinofila con concentrazioni di esoinofili nel sangue di almeno 1000 al microlitro (il livello normale è da 0 a 500). La sperimentazione, in doppio cieco, è stata divisa in tre fasi per un periodo complessivo di 48 settimane. All’inizio della prima fase, che è durata 12 settimane, i partecipanti sono stati divisi casualmente in due gruppi: il primo ha ricevuto 30 mg di benralizumab, il secondo un placebo, entrambi i prodotti sono stati somministrati tramite un’iniezione sottocutanea una volta ogni quattro settimane. Nella seconda fase, dalla 12esima alla 24esima settimana, tutti i pazienti hanno ricevuto benralizumab al dosaggio di 30 mg tramite iniezione una volta ogni 4 settimane. I pazienti hanno proseguito nel frattempo la consueta terapia. Durante la terza fase, i pazienti che avevano sperimentato un miglioramento dei sintomi o avevano abbassato i livelli di eosinofili hanno continuato ad assumere benralizumab fino alla 48esima settimana. 

Ebbene, dopo 12 settimane di terapia con benralizumab 17 partecipanti avevano livelli non rilevabili di eosinofili nel sangue e mostravano un miglioramento dei sintomi, con pochi o nessun effetto collaterale. Queste risposte positive sono durate fino alla fine della terza fase in 14 partecipanti (74%), nove dei quali (64%) sono stati in grado di ridurre le terapie per la sindrome ipereosinofilica durante la terza fase.

I risultati sono incoraggianti ma dovranno essere confermati in successive più ampie sperimentazioni. 

«Le persone che vivono con una malattia rara hanno spesso poche se non nessuna opzione terapeutica. Questo promettente passo avanti è solo un esempio di quanto la ricerca dei National Intsitutes of health risponda ai bisogni medici unici degli individui con malattie rare», ha dichiarato Anthony S. Fauci, direttore dei National Institutes of Health. 

La sperimentazione è stata condotta con la collaborazione dell’azienda farmaceutica AstraZeneca.