Una speranza contro la fibrosi polmonare idiopatica. Un farmaco rallenta la malattia

Il trial

Una speranza contro la fibrosi polmonare idiopatica. Un farmaco rallenta la malattia

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La fibrosi polmonare idiopatica è una malattia dei polmoni caratterizzata da una progressiva perdita della funzione respiratoria che conduce alla morte generalmente per insufficienza respiratoria in media dai 3 ai 5 anni dopo la diagnosi
di redazione

Un farmaco sperimentale rallenta la progressione della fibrosi polmonare idiopatica preservando più a lungo la funzionalità respiratoria. 

È il risultato di un trial clinico internazionale coordinato da medici della Fondazione Policlinico Universitario Agostino  Gemelli IRCCS di Roma e pubblicato sulla rivista The Lancet Respiratory Medicine

Senza respiro

La fibrosi polmonare idiopatica è una malattia dei polmoni caratterizzata da una progressiva perdita della funzione respiratoria che conduce alla morte generalmente per insufficienza respiratoria in media dai 3 ai 5 anni dopo la diagnosi. 

Pur essendo considerata una malattia rara, la fibrosi polmonare idiopatica colpisce circa 5.000 persone ogni anno in Italia. È  la forma più grave tra le varie fibrosi polmonari; colpisce più spesso individui di sesso maschile, ex fumatori, generalmente dopo i 55 anni di età. La causa della malattia è sconosciuta, anche se sono stati identificati alcuni fattori di rischio, tra cui il fumo di sigaretta, il reflusso gastroesofageo, virus respiratori ed esposizioni a inquinanti ambientali. In alcuni casi esiste una familiarità e circa il 30% del rischio di ammalarsi è su base genetica. I sintomi principali sono la fatica a respirare (soprattutto a seguito di sforzi fisici) e la tosse secca. Attualmente sono disponibili due farmaci (nintedanib e pirfenidone) che rallentano la progressione della malattia (la velocità di perdita della funzione polmonare) di circa il 50%, anche se purtroppo nessuno dei due ha dimostrato di migliorare la sopravvivenza o la qualità di vita dei pazienti.

Da qui il bisogno di nuove e più efficaci terapie. 

Il trial

Il nuovo studio, denominato PRAISE,  ha coinvolto 103 pazienti affetti da fibrosi polmonare idiopatica in 7 Paesi (Australia, Bulgaria, Canada, India, Nuova Zelanda, Sudafrica e USA) ed è stato coordinato da Luca Richeldi, direttore dell’Unità Operativa Complessa di Pneumologia del Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS e Ordinario di Pneumologia all’Università Cattolica campus di Roma.

I pazienti hanno ricevuto una dose del farmaco sperimentale pamrevlumab per via endovenosa ogni 3 settimane per un anno; al termine di questo periodo si è registrata un rallentamento della perdita di funzione respiratoria di circa il 60%, rispetto a un placebo. Inoltre il farmaco sembra avere effetti positivi sulla qualità di vita dei pazienti e sull’indice di fibrosi (che si usa per misurare la gravità della malattia).

Ora, questi risultati saranno la base su cui far partire uno studio di fase 3, denominato ZEPHYRUS, che coinvolgerà circa 600 pazienti. «Lo studio ha già arruolato i primi pazienti e auspicabilmente confermerà i promettenti dati emersi dallo studio di fase 2», conclude Richeldi. Anche questo trial sarà coordinato dalla Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS. 

Pamrevlumab, sviluppato dall’azienda californiana Fibrogen, è un anticorpo monoclonale umanizzato che si lega al CTGF, una delle molecole al centro del processo di deposizione del collagene. Questo processo, coinvolto nel fisiologico meccanismo di cicatrizzazione dei tessuti, è anche responsabile dell’anomala deposizione di collagene nelle fibrosi polmonari. Il farmaco, oltre che per la fibrosi polmonare idiopatica, è in sperimentazione contro il cancro al pancreas e la distrofia muscolare di Duchenne.