Svolta nella lotta al cancro: in USA via libera alla Car-t therapy

Ok dell'FDA

Svolta nella lotta al cancro: in USA via libera alla Car-t therapy

I linfociti del paziente vengono prelevati e modificati geneticamente per uccidere il tumore
redazione

«Il momento è storico. Stiamo entrando nella nuova frontiera della medicina». 

Con queste parole la Food and Drugs Administration ha annunciato l’approvazione negli Stati Uniti della prima terapia genica antitumorale. 

Quello approvato più che un vero e proprio farmaco è una procedura: si chiama tisagenlecleucel (nome commerciale Kymriah) e serve per curare la leucemia linfoblastica acuta (All) in pazienti pediatrici e giovani fino a 25 anni. La sua strategia d’azione è una versione ancora più rivoluzionaria della tradizionale immuno-oncologia personalizzata: l’immunoterapia Car-T (chimeric antigen receptor T cell) riprogramma geneticamente il sistema immunitario di ogni singolo paziente grazie a una procedura complessa e costosa.

I linfociti T vengono estratti dal sangue del paziente ed inviati in un laboratorio altamente specializzato dove vengono “rinforzati” ricevendo in dotazione una potente arma, la proteina Car-T in grado di individuare e uccidere le cellule leucemiche. I linfociti potenziati vengono introdotti nuovamente nel circolo sanguigno del paziente e quando trovano l’obiettivo da colpire si moltiplicano fino a distruggere tutte le cellule cancerose. 

Anche dal punto di vista organizzativo ed economico la terapia Car-T presenta una sfida del tutto nuova. Per essere curati i pazienti devono spostarsi in una delle 32 strutture sanitarie del Paese che offrono la terapia. Ogni campione di sangue deve essere spedito al centro specializzato Novartis nel New Jersey dove viene sottoposto alla trasformazione genetica per poi essere rispedito indietro. L’intera operazione dura all’incirca 22 giorni. Traducendo tutto il processo in dollari si arriva alla cifra record di 475 mila dollari, che rende il tisagenlecleucel il farmaco più caro del mondo. 

La terapia di Novartis è indicata per quei pazienti che non hanno risposto alle cure standard. Secondo i dati epidemiologici,negli Stati Uniti ci sono circa 3.100 nuovi casi di leucemia linfoblastica acuta ogni anno. Il 70 per cento di questi risponde alla tradizionali terapie. Il resto, qualche centinaio di pazienti, fino a oggi restava senza speranze di guarigione. 

«Alla Fda abbiamo il compito di accelerare lo sviluppo e la revisione di trattamenti innovativi che possono salvare la vita», ha dichiarato Scott Gottlieb alla guida dell’ente regolatorio statunitense.

E Kymriah, che aveva già ricevuto il parere positivo da parte di un panel di esperti lo scorso luglio, ha tutte le carte in regola per venire considerato un farmaco capace di salvare la vita: il trial clinico che ne ha dimostrato la sicurezza e l’efficacia si è concluso con l’83 per cento dei pazienti completamente guariti entro tre mesi di terapia con una sola dose del farmaco.

«Kymriah è il primo trattamento di questo tipo che risponde ai bisogni di bambini e giovani adulti colpiti da una malattia grave - ha dichiarato Peter Marks direttore del Center for Biologics Evaluation and Research (Cber) dell’Fda - Non solo offre ai pazienti una nuova opzione terapeutica in casi in cui esistono molte poche alternative, ma offre un’opzione terapeutica che negli studi clinici ha dimostrato promettenti risultati con alti tassi di sopravvivenza e remissione».