L’Agenzia Italiana del Farmaco ha disposto la rimborsabilità per due nuove indicazioni di daratumumab, primo anticorpo monoclonale anti-CD38 totalmente umano approvato per il trattamento del mieloma multiplo.

«Nella sua formulazione sottocutanea è la prima specifica terapia in Italia, in combinazione con bortezomib, ciclofosfamide e desametasone (D-VCd), rimborsata per il trattamento dell’amiloidosi da catene leggere (AL) di nuova diagnosi», spiega Giovanni Palladini, Direttore Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche, Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo.

Inoltre, il farmaco è ora rimborsato, in combinazione con pomalidomide e desametasone (D-Pd) per il trattamento di «pazienti adulti con mieloma multiplo precedentemente trattato, in pazienti che hanno ricevuto almeno una precedente linea di terapia contenente un inibitore del proteasoma e lenalidomide, e che erano refrattari alla lenalidomide, o che abbiano ricevuto almeno due precedenti linee di terapia contenenti lenalidomide e un inibitore del proteasoma, e che abbiano mostrato progressione della malattia durante o dopo l'ultima terapia».

Sia l’amiloidosi da catene leggere sia il mieloma multiplo recidivato e refrattario sono malattie del sangue per le quali ci sono ancora bisogni di cura insoddisfatti.

L’amiloidosi da catene leggere è una malattia ematologica rara, che si associa spesso alla presenza di disordini plasmacellulari, in particolare di mieloma multiplo, e che conta ogni anno circa 800 nuovi casi in Italia.

«La malattia è dovuta all’accumulo, nei tessuti e negli organi, di proteine in una forma tossica e insolubile, chiamata amiloide, che ne causa un danneggiamento. I sintomi associati all'amiloidosi da catene leggere sono diversi e aspecifici. Questo può portare a un ritardo nella diagnosi, con il risultato che il trattamento viene iniziato quando lo stato di deterioramento della funzione dell'organo è già avanzato», aggiunge Palladini.

«Data la difficoltà di diagnosticare la malattia tempestivamente, occorre una terapia che non sia solo efficace, ma anche rapida e ben tollerata, considerando anche la fragilità di questi pazienti. Fino ad oggi, la terapia ha seguito quella standard del mieloma multiplo, ovvero trapianto di cellule staminali, per chi è eleggibile, o chemioterapia. La notizia di oggi è un importante passo avanti che ci permette di soddisfare esigenze di trattamento per i pazienti con amiloidosi da catene leggere, fino ad ora orfani di cure specifiche, con risultati mai visti prima per questa malattia. Adesso che abbiamo a disposizione la prima terapia per questa malattia, il prossimo passo deve essere renderla disponibile per tutti i pazienti, e per fare in modo che ciò sia possibile, bisogna lavorare in rete tra specialisti, velocizzando la diagnosi e aumentando la presa in carico dei pazienti.», ha concluso.