Epilessia. Uno sciroppo a base di cannabis presto in commercio in Usa

Dimezza le convulsioni

Epilessia. Uno sciroppo a base di cannabis presto in commercio in Usa

Dopo il giudizio positivo di un panel di esperti, il prodotto in USA è a un passo dall'approvazione
redazione

epidiolex.jpg

Con 13 voti su 13 un panel di esperti consultato dall’Fda ha promosso un farmaco per l’epilessia a base di cannabidiolo. Gli effetti collaterali sono gestibili e l’efficacia è ben dimostrata: riduce del 40% la frequenza delle convulsioni

Si chiama Epidiolex, è indicato per il trattamento di due forme gravi di epilessia e potrebbe presto diventare il primo farmaco a base di marijuana a entrare nel mercato statunitense.  

Il panel di esperti a cui l’Fda aveva chiesto un parere sul farmaco non ha avuto dubbi e con 13 voti su 13 ha promosso il medicinale invitando l’Agenzia ad avviare le procedure per l’autorizzazione. 

A convincerli hanno sicuramente contribuito le testimonianze dei genitori di bambini colpiti dalla Sindrome di Lennox-Gastaut o di Dravet, le due forme di epilessia che insorgono in età infantile provocando gravi e frequenti convulsioni. I padri e le madri costretti a vedere i loro figli contorcersi violentemente fino ad arrivare a rompersi qualche ossa non hanno più intenzione di aspettare, vogliono quel farmaco e lo vogliono il prima possibile. 

I piccoli pazienti arruolati nei trial clinici che hanno assunto Epidiolex hanno ottenuto una riduzione delle convulsioni mensili del 40 per cento. 

«Non poteva uscire di casa, non poteva fare niente di quello che fanno gli altri bambini», ha spiegato di fronte al panel Stephen Carlin la madre di Zora, una bambina di 8 anni che soffre di sindrome di Dravet. «Ma dopo aver assunto il farmaco le convulsioni sono passate da 40 a 50 al giorno a solamente poche o nessuna a settimana», ha concluso Stephen Carlin. 

Ma, ovviamente, la valutazione degli esperti è stata condizionata soprattutto dai risultati di tre trial clinici.

Il farmaco è sviluppato da GW Pharmaceuticals, azienda farmaceutica britannica già nota per aver messo a punto il Sativex, farmaco spray a base di cannabinoidi approvato in Italia per il trattamento della spasticità legata alla sclerosi multipla (e in altri paesi anche per il dolore neoplastico). Anche il nuvo prodotto contiene  cannabidiolo, un componente della Cannabis sativa privo di proprietà psicoattive. Il cannabidiolo viene ricavato da un tipo di cannabis coltivata dall’azienda che possiede elevate quantità di Cbd e bassi livelli di Thc. 

Assunto in soluzione orale, il medicinale ha dimostrato di ridurre del 40 per cento la frequenza delle convulsioni.

Gli effetti collaterali del farmaco emersi negli studi, sonnolenza, problemi gastrointestinali o anche danni gravi al fegato, non hanno fatto cambiare idea agli esperti del panel. Indicazioni chiare nel foglietto illustrativo e un monitoraggio costante della terapia possono aiutare a migliorare la sicurezza della medicina.

Procurarsi il cannabidiolo ora come ora negli Usa non è un’impresa facile. Bisogna intanto avere la fortuna di vivere in uno Stato in cui la marijuana è legale per scopi ricreativi o terapeutici. Ma anche in quel caso non è detto che le confezioni di olio di cannabidiolo  contengano i livelli standard del principio attivo consentendo una terapia controllata con il giusto dosaggio. 

Evelyn Nussenbaum, la madre di un bambino con epilessia, ha raccontato al panel di aver effettuato dei test sugli olii di Cbd acquistati e di aver trovato che, nella maggior parte dei casi, le quantità di Cbd realmente presenti nel prodotto erano molto inferiori a quelle indicate in etichetta. A volte il Cbd era addirittura assente. 

L’approvazione di Epidiolex coinvolgerà anche la Drug Enforcement Administration (Dea) incaricata di classificare le sostanze in base al potere terapeutico e al rischio di abuso. Attualmente la marijuana è nella tabella 1: nessun effetto medico dimostrato e alto rischio di dipendenza. Nel caso di approvazione di Epidiolex lo scenario più probabile è il seguente: il cannabidiolo otterrà una nuova classificazione, mentre la cannabis nel suo complesso rimarrà nella stessa posizione.  

Prima bisogna però attendere la reazione dell’Fda alle conclusioni del panel.