Diabete 1: un farmaco ritarda di oltre due anni l’insorgenza della malattia nelle persone a rischio

Lo studio

Diabete 1: un farmaco ritarda di oltre due anni l’insorgenza della malattia nelle persone a rischio

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Due fratelli che hanno partecipato al trial. Immagine: ©Benaroya Research Institute
di redazione

Iniezioni di insulina, monitoraggio continuo della glicemia, la conta dei carboidrati ad ogni pasto. È il destino riservato alle persone, prevalentemente bambini o ragazzi, con diabete di tipo 1 per il resto della vita. La terapia e lo stile di vita non sono un optional, ma uno strumento salvavita perché le loro cellule del pancreas, incaricate di produrre insulina, sono state distrutte dagli anticorpi prodotti dallo stesso organismo secondo lo schema “autolesionistico” tipico delle malattie autoimmuni. 

E se questo strazio potesse cominciare più tardi? Se si potesse regalare qualche anno di serenità in più all’infanzia e all’adolescenza dei giovani con elevate probabilità di diventare diabetici? L’ipotesi si fa concreta grazie a un farmaco capace di agire sul sistema immunitario che si è dimostrato in grado per la prima volta di rallentare di due o più anni  l’insorgenza del diabete 1 in individui ad alto rischio di ammalarsi. I risultati del trial clinico sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine e presentati contemporaneamente all’American Diabetes Association Scientific Sessions in San Francisco.

La sperimentazione di fase 2, in doppio cieco, è stata condotta dal Type 1 Diabetes TrialNet, un consorzio di ricerca internazionale nato con lo scopo di di individuare terapie in grado di ritardare o prevenire la comparsa del diabete di tipo 1. 

I ricercatori hanno reclutato 76 partecipanti tra gli 8 e i 49 anni di età che non avevano ancora il diabete, ma avevano elevate probabilità di ammalarsi per la presenza concomitante di tre fattori di rischio accertati: casi in famiglia di diabete 1, presenza di almeno due tipi di anticorpi associati al diabete e alterata tolleranza al glucosio. 

I partecipanti sono stati assegnati in modo casuale al gruppo sperimentale o al gruppo di controllo. Il primo è stato sottoposto a un ciclo terapeutico a base del farmaci teplizumab di 14 giorni, il secondo è stato trattato con un placebo. 

Ogni sei mesi i ricercatori hanno condotto i test di tolleranza al glucosio fino alla fine dello studio o fino all’insorgenza della malattia, a seconda di quale dei due eventi si fosse verificato prima. 

Nel corso dello studio il 72 per cento delle persone inserite nel gruppo di controllo ha sviluppato la malattia autoimmune in confronto al 43 per cento del gruppo sperimentale. Senza l’intervento del farmaco, il diabete 1 non si fa attendere molto, manifestandosi in media entro due anni. Mentre con il teplizumab, gli anni liberi dalla malattia raddoppiano: nel gruppo sperimentale infatti chi ha sviluppato il diabete 1 ha avuto la diagnosi in media 48 mesi dopo l’inizio dello studio. 

L’efficacia del farmaco si deve alla sua capacità di intercettare e ostacolare l’azione dei linfociti T, le cellule del sistema immunitario “impazzite” pronte a distruggere le cellule beta del pancreas con lo stesso impegno con cui dovrebbero attaccare i reali nemici esterni. Le cellule beta, sotto l’effetto del “fuoco amico”, smettono di produrre insulina innescando la dipendenza a vita dalle iniezioni. 

Teplizumab aveva già dimostrato in trial clinici precedenti di poter frenare la foga distruttiva dei linfociti T, preservando temporaneamente dalla distruzione le cellule pancreatiche. Ma questi studi erano stati condotti su persone ai primissimi stadi della malattia. Questa volta invece il farmaco è stato testato su individui sani, con elevata probabilità di ammalarsi ma ancora senza una diagnosi. 

«Questa scoperta dimostra per la prima volta che l’insorgenza del diabete 1 può essere ritardata  con trattamenti preventivi precoci. I risultati hanno importanti implicazioni per le persone, soprattutto giovani, che hanno parenti affetti dalla malattia, dato che sono a rischio elevato e potrebbero trarre benefici evidenti da screening e trattamenti precoci», ha dichiarato 

Lisa Spain, del National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (Niddk), tra gli enti sponsor di TrialNet.