Cancro: ecco i 600 geni da cui potrebbero nascere le terapie target del futuro

Al centro del mirino

Cancro: ecco i 600 geni da cui potrebbero nascere le terapie target del futuro

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Per offrire a un nuovo farmaco le maggiori probabilità di successo, è fondamentale selezionare il target migliore e più promettente già all’inizio del processo di sviluppo
di redazione

Quando il cerchio dei sospettati si stringe, le indagini generalmente arrivano a una svolta. È quello che sperano i ricercatori del Wellcome Sanger Institute che dopo un lungo lavoro certosino di genomica funzionale sono riusciti a selezionare 600 geni su cui la ricerca farmaceutica impegnata nello sviluppo di nuove terapie oncologiche dovrebbe concentrare l’attenzione. Inutile andare a cercare altrove, i nuovi target terapeutici si trovano in quella lista che è appena stata pubblicata su Nature

Utilizzando la tecnica Crispr-Cas 9, i ricercatori hanno disattivato uno alla volta 20mila geni, in 300 modelli di cancro di 30 tipologie differenti alla ricerca dei geni chiave per la sopravvivenza del tumore. 

La ricerca è stata condotta sulle tipologie più diffuse di cancro, come quello ai polmoni, al colon e al seno e sulle forme maggiormente carenti di terapie, come il tumore al pancreas che oggi come oggi è praticamente incurabile. 

Limitando il campo di indagine a un gruppo ristretto di “nemici” da attaccare, i tempi e i costi per la ricerca e lo sviluppo di nuovi farmaci si possono ridurre notevolmente.  Un bel vantaggio per le aziende farmaceutiche che spendono in media due miliardi di dollari per testare un singolo prodotto, rischiando di veder fallire la sperimentazione nel 90 per cento dei casi.

«Per offrire a un nuovo farmaco le maggiori probabilità di successo, è fondamentale selezionare il target migliore e più promettente già all’inizio del processo di sviluppo. Per la prima volta, abbiamo fornito una guida su scala genomica in base alla quale dovrebbero essere proposti nuovi target terapeutici per lo sviluppo di nuovi farmaci anti-cancro», ha dichiarato Francesco Iorio, tra gli autori dello studio. 

Ora, grazie agli sforzi dei ricercatori del Wellcome Sanger Institute si potrà realizzare una Cancer Dependency Map, una mappa su scala genomica del cancro per individuare i target di nuove terapie mirate, capaci di distruggere solo le cellule tumorali, senza danneggiare i tessuti sani.  

«La Cancer Dependency Map è un enorme sforzo per identificare tutte le debolezze che esistono nei diversi tipi di cancro, in modo tale da poter aumentare l’efficacia della prossima generazione di terapie di precisione contro il cancro. La nostra speranza è che tutto ciò possa avere un impatto sulla capacità di curare i pazienti, permettendogli di accedere a terapie efficaci. Nel frattempo, questo strumento sarà disponibile gratuitamente per gli scienziati di tutto il mondo per aiutare a capire che cosa rende un cancro un cancro e come possiamo trattare diversi tipi di tumori in modo molto più efficace di quanto facciamo oggi», ha dichiarato Mathew Garnett, coautore principale dello studio.

Basta un solo esempio per far comprendere l’importanza dell’indagine.

Tra i “nemici” della lista nera individuati dai ricercatori c’è l’enzima elicasi RecQ (del tipo Wrn): le  cellule tumorali con un percorso di riparazione del Dna difettoso, chiamato instabilità microsatellitare (Msi), richiedono questo enzima per la sopravvivenza. La Msi è presente in molti tipi diversi di cancro, nel 15 per cento circa dei tumori del colon e nel 28 per cento dei tumori dello stomaco. Da questa scoperta potrebbe nascere presto la prima terapia mirata contro la Wrn. 

«Crispr è uno strumento incredibilmente potente che ci permette di fare scienza a un livello di precisione che non avremmo potuto avere cinque anni fa. Grazie a Crispr abbiamo scoperto l’opportunità di sviluppare nuove terapie mirate contro il cancro», ha dichiarato  Kosuke Yusa, coautore principale dello studio.