Dalle cellule staminali la speranza di un vaccino contro l’artrite

La scoperta

Dalle cellule staminali la speranza di un vaccino contro l’artrite

Combinando le proprietà delle cellule staminali e la tecnologia Crispr, un gruppo di ricercatori americani ha individuato una nuova terapia per combattere l’artrite che ha anche un effetto protettivo. La scoperta su Stem Cell Reports

di Giovanna Dall’Ongaro

La tecnologia Crispr non smette di stupire. Questa volta l’innovativo editing genomico potrebbe essere sfruttato per realizzare un vaccino contro l’artrite. 

È quanto sperano di ottenere i ricercatori della Washington University School of Medicine reduci da incoraggianti esperimenti sui topi. 

Gli scienziati sono riusciti a riprogrammare alcune cellule staminali degli animali convertendole in cellule della cartilagine. Ma non finisce qui: le nuove cellule sarebbero capaci di produrre un farmaco biologico antinfiammatorio per evitare i danni successivi.  Lo scopo della avveniristica operazione è quindi duplice: sostituire la cartilagine consumata dall’artrite con una nuova di zecca e contemporaneamente proteggere le articolazioni e gli altri tessuti dalle successive aggressioni della malattia. Guarigione e prevenzione in un colpo solo. Farmaco e vaccino in un’unica soluzione.

Su Stem Cell Reports i ricercatori spiegano come tutto ciò sia possibile.  In un primo momento, gli scienziati hanno convertito in cellule staminali le cellule della pelle dei topi ricavate dalla coda producendo così nuova cartilagine.

Per il passo successivo è entrato in gioco Crispr: la “forbice molecolare” ha rimosso dalle cellule modificate un gene che ha un ruolo chiave nel processo infiammatorio per rimpiazzarlo con un altro gene in grado di rilasciare un farmaco biologico anti-infiammatorio. Dopo qualche giorno gli scienziati hanno potuto osservare che la cartilagine ingegnerizzata dei topi era protetta dall’infiammazione. 

«Il nostro obiettivo - spiega Farshid Guilak a capo dello studio - è di far funzionare le cellule staminali riprogrammate come un vaccino contro l’artrite, in quanto in grado di rilasciare un farmaco antinfiammatorio in corrispondenza delle giunture articolari solamente quando è necessario».  

Per arrivare a questo risultato i ricercatori hanno dovuto produrre in laboratorio delle cellule “intelligenti” chiamate non a caso “Smart” (Stem cells Modified for Autonomous Regenerative Therapy). 

La nuova terapia presenta alcuni aspetti rivoluzionari rispetto agli attuali trattamenti. Molti farmaci oggi in uso agiscono in maniera generica interagendo con il sistema immunitario e attaccando una molecola responsabile dell’infiammazione, il fattore di necrosi tumorale, Tnf alfa. Ma non sono indirizzate in modo specifico sulle articolazioni. 

«Noi - spiega Guilak - vogliamo usare la tecnologia dell’editing genomico per fornire una terapia mirata come risposta a una infiammazione localizzata in una specifica articolazione, in maniera opposta alle terapie attuali che interferiscono con la risposta infiammatoria attraverso l’intero organismo». 

Con la nuova strategia, che combina le proprietà delle cellule staminali con la tecnologia Cripsr,  le cellule ingegnerizzate dovrebbero agire a comando, bloccando l’infiammazione solo in presenza dei segnali della malattia. 

Ora gli scienziati sperano di poter ripetere il successo degli esperimenti condotti sui topi su altri animali e successivamente sugli esseri umani, anche per altre malattie. 

«Siamo convinti che questa strategia possa funzionare anche per altre malattia autoimmuni. Nel diabete per esempio potrebbe essere possibile produrre cellule staminali che avvertono la presenza del glucosio e attivare la risposta insulinica».